이제 소아 기면증 환자들에게도 ‘자이렘’을..

소아 탈력발작ㆍ과도한 주간 졸림증 개선 적응증 추가

아일랜드 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)는 자사의 기면증 치료제 ‘자이렘’(Xyrem: 옥시베이트 나트륨)이 26일 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 29일 공표했다.

7세 이상의 소아 기면증 환자들에게서 탈력(脫力) 발작 및 과도한 주간 졸림증(EDS)을 개선하는 용도로도 사용이 가능토록 승인받았다는 것. FDA는 지난 6월 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거쳐 심의를 진행한 끝에 이번에 적응증 추가를 허가한 것이다.

관리대상 의약품법상 3급(CⅢ)의 경구용 액제의 일종인 ‘자이렘’은 지난 2002년 7월 성인 기면증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물이다.

환자단체 웨이크업 나콜렙시(Wake Up Narcolepsy)의 클레어 크리스프 회장은 “기면증이 잘못 이해되거나, 잘못 전해지거나, 오진되거나, 진단률이 낮게 나타나고 있는 가운데 소아환자들에게서 이 같은 문제점이 특히 두드러지게 눈에 띄고 있는 형편”이라며 “오늘 ‘자이렘’의 소아환자 적응증 추가가 승인된 것은 중요한 진일보이자 치료대안 확보 측면에서도 각별한 의미를 부여할 수 있는 일”이라고 단언했다.

스탠퍼드 수면과학‧의약품센터의 겸임교수로도 재직 중인 재즈 파마슈티컬스社의 제드 블랙 부회장은 “성인 기면증 환자들에게 수반되는 과도한 주간 졸림증 및 탈력발작을 치료하는 약물로 유일하게 FDA의 허가를 취득한 제품이 ‘자이렘’이었다”며 “중추적인 시험에서 ‘자이렘’이 소아 기면증 환자들에게 괄목할 만한 효능 및 안전성을 나타냄이 입증된 만큼 이제 소아 및 청소년 기면증 환자들을 위해 괄목할 만한 치료대안이 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘자이렘’이 소아 기면증 환자들에게서 탈력발작 또는 과도한 주간 졸림증을 치료하는 데 나타내는 효능은 임상 2상 및 3상 ‘EXPRESS 시험’을 통해 확립됐다. 이 시험은 7~17세 연령대에 속하면서 탈력발작 증상을 동반하는 기면증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 시험례이다.

전체 피험자들은 2주 동안 ‘자이렘’ 고정용량을 복용한 후 무작위 분류 및 휴약기간을 거쳐 각각 ‘자이렘’ 또는 플라시보를 복용토록 지도받았다.

시험의 일차적인 목표는 착수시점과 종료시점에서 주간 탈력발작 발생횟수의 변화도를 평가하는 데 두어졌다. 이차적인 시험목표의 경우 ‘엡워스 소아 및 청소년 수면척도’(ESS-CHAD)를 적용해 과도한 주간 졸림증의 개선도를 평가하는 일이었다.

피험자들은 무작위 분류 후 휴약기간을 거쳐 최대 47주 동안에 걸쳐 ‘자이렘’을 복용했다. 따라서 전체 시험기간은 최대 1년 동안 지속됐다.

그 결과 플라시보를 복용한 그룹의 경우 한 주당 평균 탈력발작 발생건수가 12.7회 증가한 것으로 나타난 반면 ‘자이렘’을 복용한 그룹은 주당 평균 0.3건 증가하는 데 그쳐 확연한 차이를 드러냈다.

아울러 안전성 측면을 보면 성인 기면증 환자들에게서 나타난 것과 대동소이한 가운데 최대 1년 동안 복용을 지속한 그룹에서도 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.

전체 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 야뇨증, 구역, 구토, 두통, 체중감소, 식욕감퇴, 비인두염 및 현기증 등이 관찰됐다.

한편 임상 2상 및 3상 ‘EXPRESS 시험’에서 도출된 결과는 의학저널 ‘란셋 소아 및 청소년 건강’誌 7월호에 ‘소아 기면증 환자들을 옥시베이트 나트륨으로 치료를 진행했을 때 나타난 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

이와 함께 지난 6월 2~6일 메릴랜드州 볼티모어에서 열린 제 32차 수면전문가학회연합회(APSS) 연례 학술회의 및 지난해 6월 3~7일 매사추세츠州 보스턴에서 개최되었던 제 31차 APSS 연례 학술회의 석상에서 발표가 이루어졌다.