화이자 타파미디스 희귀 심근병 사망률 30% ↓

심혈관계 관련 연간 입원률도 대조그룹 대비 32% 감소

트랜스티레틴 심근병증 치료제(transthyretin cardiomyopathy) 치료제로 화이자社에 의해 개발이 진행 중인 약물인 타파미디스(Tafamidis)가 총 사망률 뿐 아니라 심혈관계 관련 입원률까지 크게 감소시킨 것으로 나타났다는 요지의 임상 3상 ‘ATTR-ACT 시험’ 결과가 공개됐다.

이 시험은 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자 총 441명을 대상으로 30개월 동안 시험을 진행한 결과 이 같이 나타났다는 것이다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 드물게 나타나지만, 치명적일 수 있는 데다 진단률이 낮은 증상으로 알려져 있다. 진행성 심부전과 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있지만, 현재까지 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.

시험결과는 25~29일 독일 뮌헨에서 열리고 있는 2018년 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표됐다. 아울러 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM) 온라인판에 27일 ‘트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들에게서 타파미디스 약물치료가 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

이 보고서는 다음달 13일 발간된 NEJM 최신호에 게재될 예정이다.

화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 부사장 겸 최고 개발책임자는 “우리는 ‘ATTR-ACT 시험’에서 도출된 결과가 이 중증‧희귀질환 환자들이 절실히 필요로 하고 있는 치료대안을 제공하는 데 획기적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이라 믿는다”고 단언했다.

이에 따라 화이자는 세계 각국의 약무당국과 협의를 지속해 타파미디스가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 위한 치료대안으로 자리매김할 수 있도록 힘쓸 것이라고 쿠퍼스톤 박사는 덧붙였다.

‘ATTR-ACT 시험’ 결과에 따르면 경구용 약물인 타파미디스를 복용한 그룹은 총 사망률이 29.5%로 나타나 플라시보 대조그룹의 42.9%에 비해 30% 낮은 수치를 기록했음이 눈에 띄었다.

타파미디스를 복용한 그룹은 아울러 심혈관계 관련 연간 입원률이 0.48%로 나타나 플라시보 대조그룹의 0.70%에 비해 32% 낮은 수치를 보인 것으로 파악됐다.

더욱이 타파미디스를 복용한 그룹에서 눈에 띈 사망률 감소효과는 전체 세부연령대 피험자들에게서 일관되게 나타났다.

이차적 시험목표였던 6분 보행거리 검사에서도 타파미디스를 복용한 그룹은 보행거리 감소도가 줄어든 것으로 분석됐다. ‘캔자스시티 심근병증 설문조사’를 적용해 측정한 삶의 질 또한 타파미디스 복용그룹은 감소도가 줄어든 것으로 조사됐다.

이밖에도 타파미디스 복용그룹은 내약성과 안전성이 플라시보 대조그룹에 비해 우위를 보인 것으로 평가됐다.

‘ATTR-ACT 시험’에서 도출된 결과를 이번 학술회의에서 발표한 이탈리아 볼로냐대학 의과대학의 클라우디오 라페치 박사(심장병)는 “트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들이 진단 뿐 아니라 치료를 받는 과정에서도 어려움에 직면해 있다”며 “이번에 ‘ATTR-ACT 시험’에서 도출된 자료를 분석한 결과 우리는 타파미이스가 환자들에게 괄목할 만한 효과를 나타낼 수 있을 것이라는 희망을 갖게 됐다고 평가할 수 있을 것”이라고 피력했다.

무엇보다 ‘ATTR-ACT 시험’에서 도출된 자료는 타파미디스가 생존률을 높여 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 치료하는 데 획기적인 진전이 가능케 될 것임을 입증한 것이라고 언급했다.

타파미디스는 지난 2012년 미국과 유럽에서 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다. 일본에서는 올들어 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

FDA는 뒤이어 지난해 6월 및 올해 5월 타파미디스를 각각 ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했었다.

지난 3월에는 일본 후생노동성이 타파미디스를 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바도 있다.