로슈 ‘벤클렉스타’ 적응증 추가 신청 FDA 제출

집중적 항암화학요법 부적합 급성 골수성 백혈병

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 백혈병 치료제 ‘벤클렉스타’(Venclexta: 베네토클락스)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 11일 공표했다.

이번에 신청이 이루어진 ‘벤클렉스타’의 새로운 적응증은 치료전력이 없고 집중적인 항암화학요법이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들을 대상으로 ‘벤클렉스타’와 저메틸화제 또는 소용량 시타라빈(cytarabine) 병용요법을 진행하는 용도이다.

적응증 추가 신청서는 2건의 임상 1b상 및 임상 2상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다.

치료전력이 없는 60세 이상의 급성 골수성 백혈병 환자 총 212명을 충원해 ‘벤클렉스타’와 아자시티딘(azacitidine) 또는 데시타빈(decitabine)을 병용토록 하면서 진행되었던 임상 1b상 ‘M14-358 시험’과 치료전력이 없는 60세 이상의 급성 골수성 백혈병 환자 총 94명을 대상으로 ‘벤클렉스타’와 소용량 시타라빈을 병용토록 하면서 이루어진 임상 1b상 및 임상 2상 ‘M140387 시험’이 바로 그것이다.

‘벤클렉스타’는 애브비社와 제넨테크社가 공동으로 개발을 진행한 백혈병 치료제이다. 미국시장에서 양사가 공동발매를 진행하고 있는 가운데 미국시장을 제외한 글로벌 마켓 전권을 애브비 측이 보유하고 있다.

제넨테크社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “올해 미국에서만 총 20,000명에 육박하는 환자들이 급성 골수성 백혈병을 진단받을 것으로 예상되는데, 이들 중 상당수는 표준요법이기도 한 집중적인 항암화학요법이 적합하지 않을 것”이라고 지적했다.

호닝 대표는 뒤이어 “급성 골수성 백혈병이 공격적인 암의 일종이어서 전체 백혈병 가운데서도 생존률이 가장 낮게 나타나고 있는 만큼 FDA와 긴밀히 협력해 이 잠재적 치료대안이 빠른 시일 내에 가장 난치성 혈액암으로 손꼽히는 급성 골수성 백혈병 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 최근 발표된 임상 1b상 ‘M14-358 시험’의 자료를 보면 ‘벤클렉스타’ 4mg을 아자시티딘 또는 데시타빈과 병용하면시 치료를 진행한 환자들의 경우 완전관해율이 73%에 달한 것으로 분석됐다.

더욱이 여기에 속한 환자그룹은 1년여에 걸쳐 추적조사를 진행한 결과 평균 생존기간이 17.5개월에 달했음이 눈에 띄었다.

가장 빈도높게 수반된 3~4급 부작용들로는 고열을 동반한 백혈구 감소증, 백혈구 감소증, 빈혈, 혈소판 감소증 및 혈중 칼륨 수치 감소 등이 관찰됐다.

임상 1b상 및 임상 2상 ‘M14-387 시험’에서 ‘벤클렉스타’ 600mg을 소용량 시타라빈과 병용해 치료를 진행한 그룹을 보면 완전관해율이 62%로 집계됐다. 아울러 1년여에 걸쳐 추적조사를 진행한 결과 평균 생존기간이 11.4개월로 파악됐다.

가장 빈도높게 나타난 3~4급 부작용들로는 고열을 동반한 백혈구 감소증, 혈중 칼륨 수치 감소, 폐렴, 증상의 악화, 혈중 인(燐) 수치 감소, 고혈압 및 패혈증 등이 수반된 것으로 분석됐다.

한편 FDA는 앞서 ‘벤클렉스타’와 관련해 2번에 걸쳐 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 지위를 부여한 바 있다.

2건의 시험에서 도출된 결과를 근거로 치료를 진행한 전력이 없고 집중적인 항암화학요법이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 환자들에게 ‘벤클렉스타’를 저메틸화제 또는 소용량 시타라빈과 병용토록 하는 요법에 이처럼 고무적인 지위를 부여했던 것.

지난달에는 17p 염색체 결손을 동반하거나 동반하지 않고 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구 림프종(SLL) 환자들을 대상으로 한 ‘벤클렉스타’ 및 ‘맙테라’(리툭시맙) 병용요법이 FDA의 허가를 취득하기도 했었다.

이밖에도 다른 유형의 일부 암들을 겨냥한 1건의 임상개발 프로그램이 현재진행형이다.