사노피 중증 혈액응고장애 신약 EU 데뷔 기대

‘카블리비’(카플라시주맙) 자문위 허가권고 결정 도출

사노피社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘카블리비’(Cablivi: 카플라시주맙)에 대해 허가권고 심사결과를 도출했다고 지난달 29일 공표했다.

‘카블리비’는 희귀 혈액응고장애의 일종인 성인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제로 지난해 2월 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

당시 ‘카블리비’의 허가신청서를 제출했던 벨기에 제약기업 아블링스社(Ablynx)는 올초였던 지난 1월 말 사노피社에 의해 39억 유로 상당의 조건으로 인수된 바 있다.

약물사용자문위가 허가권고 심사결과를 도출함에 따라 EU 집행위원회가 차후 수 개월 이내에 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

항 폰 빌레브란트 인자(vWF)의 일종인 ‘카블리비’는 아블링스 측이 최초의 나노바디(Nanobody) 기반 치료제로 약물사용자문위 허가권고를 받은 약물로 자리매김하게 됐다.

‘카블리비’는 아울러 허가를 취득하면 최초의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제라는 타이틀을 얻게 될 것으로 보인다.

‘나노바디’란 단일-도메인 항체조각을 기반으로 한 새로운 계열의 치료용 단백질을 말한다. 염증, 혈액질환, 암 및 폐 질환 등 각종 중증질환들을 타깃으로 개발이 진행 중이다.

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 생명을 위협할 수 있는 자가면역성 기반 혈액응고장애의 일종이다. 혈소판 감소증, 허혈 및 장기(臟器) 손상 등으로 진행될 수 있는데, 장기손상의 경우 뇌와 심장에 주로 영향을 미치고 있다.

현재 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 허가를 취득한 약물은 부재한 가운데 혈장교환요법(PEX)이나 면역억제 치료를 진행하더라도 환자들은 여전히 혈전성 합병증, 증상 재발 및 사망에 이를 위험성이 높다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘카블리비’는 임상 2상 ‘TITAN 시험’ 및 임상 3상 ‘HERCULES 시험’에 참여한 220명의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게서 효능이 입증됨에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 기대감에 무게를 싣게 했다.

이 중 ‘TITAN 시험’에서 도출된 자료는 지난 2016년 2월 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 ‘후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증에 카플라시주맙이 나타낸 효능’ 제목의 보고서로 게재됐다.

‘HERCULES 시험’에서 도출된 자료의 경우 지난해 12월 9~12일 미국 조지아州 애틀란타에서 열린 제 59차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 석상에서 발표가 이루어졌다.

‘카블리비’는 허가를 취득하면 젠자임社가 발매를 맡을 예정이다.

희귀 혈액장애 프랜차이즈 부문에 포함되어 내년 중 발매될 수 있을 전망이다. 희귀 혈액장애 프랜차이즈 가운데는 바이오젠社에서 분리된 혈우병 치료제 부문 생명공학기업 바이오버라티브社(Bioverativ)의 A형 혈우병 및 B형 혈우병 치료제 등이 포함되어 있다.

‘카블리비’는 2價 항 폰 빌레브란트 인자 나노바디의 일종으로 지난 2009년 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.