‘젤잔즈’ 궤양성 대장염 경구용 치료대안 허가

FDA, 적응증 추가 심사지연 끝 승인 결론내려

화이자社는 자사의 경구용 관절염 치료제 ‘젤잔즈’(토파시티닙)가 FDA로부터 궤양성 대장염 적응증 추가를 승인받았다고 30일 공표했다.

이에 따라 ‘젤잔즈’는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 위한 치료제로 최소 8주 동안 10mg을 1일 2회 복용한 후 5mg 또는 10mg을 같은 횟수로 복용하는 요법제로 사용할 수 있게 됐다.

‘젤잔즈’의 궤양성 대장염 적응증 추가 건은 FDA가 지난해 12월 심사기간의 3개월 연장을 공표하는 등 쉽지 않은 절차를 거친 끝에 이루어졌다.

화이자社 글로벌 염증‧면역학 부문의 마이클 괴틀러 대표는 “궤양성 대장염이 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 만성 염증성 대장질환의 일종이지만, 아직까지 치료대안이 제한적이었던 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘젤잔즈’의 적응증 추가를 승인함에 따라 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들은 이제 스테로이드제의 도움없이도 관해 상태에 도달할 수 있도록 하고 유지를 가능케 해 줄 경구용 대안을 확보할 수 있게 됐다”고 의의를 설명했다.

‘젤잔즈’를 궤양성 대장염을 치료하는 용도의 생물의약품이나 아자치오프린 및 사이클로스포린 등의 면역억제제와 병용하는 요법은 권고되지 않는다.

FDA는 ‘OCTAVE Induction 1 시험’, ‘OCTAVE Induction 2 시험’ 및 ‘OCTAVE Sustain 시험’ 등 3건의 임상 3상 시험으로 구성된 글로벌 임상개발 프로그램과 현재도 진행 중인 1건의 개방표지 장기 확장시험인 ‘OCTAVE Open 시험’ 등에서 도출된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인했다.

이 중 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 보면 유도요법 시험에서 8주차에 ‘젤잔즈’ 복용그룹의 관해 도달비율이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 높게 나타난 데다 유지요법 시험에서도 마찬가지로 52주차에 관해 도달비율이 훨씬 높게 나타나는 등 개별 시험례들의 일차적 시험목표가 모두 충족되었던 것으로 분석됐다.

‘OCTAVE Induction 1 시험’, ‘OCTAVE Induction 2 시험’ 및 ‘OCTAVE Sustain 시험’에서 도출된 결과는 지난해 5월 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 ‘궤양성 대장염에 토파시티닙이 나타낸 효과: 유망한 진일보’ 제목의 보고서로 게재된 바 있다.

‘OCTAVE 시험’을 총괄한 미국 캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 의과대학의 윌리엄 J. 샌본 교수(위장병학)는 “FDA가 ‘젤잔즈’의 적응증 추가를 승인한 것은 궤양성 대장염 커뮤니티에 희소식이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

궤양성 대장염 환자들이 일상적인 삶이 심각하게 무너지는 상황에 자주 직면할 수 있기 때문이라는 것.

무엇보다 ‘젤잔즈’는 궤양성 대장염 환자들과 처방권을 지닌 의사들에게 새로운 경구용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 샌본 교수는 강조했다.

임상 프로그램에서 나타난 위험성을 보면 대상포진, 기회감염, 악성 종양(비 흑색종 피부암, 림프증식증 포함), 위장관 천공, 검사결과 이상(laboratory abnormalities) 등이 관찰됐다.

위장관 천공 발생빈도의 경우 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 진행된 임상시험에서 ‘젤잔즈’ 복용그룹과 대조그룹 사이에 현격한 차이는 도출되지 않았다.

용량 비례적으로 나타난 부작용을 보면 ‘젤잔즈’ 10mg을 1일 2회 복용한 그룹에서 대장포진, 중증 감염증 및 비 흑색종 피부암 발생빈도가 ‘젤잔즈’ 50mg 1일 2회 복용그룹에 비해 높게 수반됐다.

크론병‧대장염재단(CCF)의 마이클 오소 회장은 “한사람의 궤양성 대장염 환자에게 효과를 나타낸 약물이라고 해서 다른 환자들에게도 효과적일 것이라는 장담은 할 수 없기 때문에 다양한 치료대안이 확보되는 일이 환자들에게 무엇보다 중요하다”며 “그 같은 의미에서 볼 때 새로운 치료대안이 확보된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 말했다.

새로운 치료대안이 확보될 때마다 환자 커뮤니티의 희망 또한 배가될 것이라면서..