만성 간질환 환자 혈소판 감소증 신약 첫 승인

美 전문 제약기업 에이카Rx ‘다프텔릿’ FDA 허가

FDA는 수술 또는 치과시술을 앞둔 성인 만성 간질환 환자들의 혈소판 감소증을 치료하는 약물인 ‘다프텔릿’(Doptelet: 아바트롬보팍)을 발매할 수 있도록 21일 승인했다.

수술 또는 치과시술이 예정되어 있는 만성 간질환 환자들에게 나타난 혈소판 감소증을 치료하는 용도의 약물이 FDA의 허가관문을 통과한 것은 이번이 처음이다.

‘다프텔릿’은 미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 전문 제약기업인 에이카Rx社(AkaRx)에 의해 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

FDA는 ‘다프텔릿’을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 후 심사절차를 진행해 왔다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “혈소판 수치가 낮게 나타나면서 시술을 필요로 하는 만성 간질환 환자들은 출혈이 발생할 위험성이 높다”며 “이번에 승인받은 ‘다프텔릿’은 혈소판 수치를 안전하게 증가시키는 효과가 입증된 약물”이라고 강조했다.

그는 또 ‘다프텔릿’이 혈소판 수혈의 필요성을 감소시키거나 아예 필요성을 배제시킬 수 있을 것이라고 언급했다.

혈소판 수혈은 감염증이나 기타 부작용이 수반될 위험성을 높일 수 있는 요인으로 지적되어 왔다.

혈소판 감소증은 혈액 내에 존재하는 혈소판의 수치가 정상적인 수준에 비해 낮을 때 나타나는 증상의 일종이다. 혈소판 수치가 중등도에서 심한 수준으로 감소했을 경우 중증 또는 생명을 위협할 수 있는 출혈이 나타날 수 있는데, 이 같은 위험성은 특히 침습성 시술을 받는 동안 크게 증가할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

중증 혈소판 감소증을 나타내는 환자들은 일반적으로 시술을 앞둔 시점에서 혈소판 수치를 증가시키기 위해 혈소판 수혈을 받는 것이 통례이다.

‘다프텔릿’의 효능 및 안전성은 ‘ADAPT-1 시험’ 및 ‘ADAPT-2 시험’ 등 2건의 임상시험을 통해 평가받는 절차를 거쳤다. ‘ADAPT-1 시험’ 및 ‘ADAPT-2 시험’은 혈소판 수혈을 필요로 하는 시술을 앞둔 만성 간질환 환자들로 중증 혈소판 감소증을 동반한 피험자 435명을 충원한 가운데 착수되었던 시험례이다.

이들 시험은 5일 동안 각각 두가지 용량의 ‘다프텔릿’을 경구복용토록 하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 방식으로 진행됐다.

그 결과 두가지 용량의 ‘다프텔릿’을 복용한 그룹은 혈소판 수치가 증가한 환자들의 비율이 높게 나타났을 뿐 아니라 시술을 받은 당일과 시술을 받은 후 최대 7일 동안에도 플라시보 대조그룹과 달리 혈소판 수혈 또는 구조요법(rescue therapy)을 필요로 하지 않았던 것으로 파악됐다.

임상시험을 진행하는 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발열, 복통, 구역, 두통, 피로 및 손‧발 부종 등이 보고되었던 것으로 나타났다. 이와 함께 만성 간질환 환자들과 혈전성 증상을 나타낸 일부 환자들이 ‘다프텔릿’을 복용했을 경우 혈전이 발생할 위험성이 증가할 수 있으므로 주의가 필요한 것으로 평가됐다.