낭성섬유증 치료 복합제 ‘오캄비’ 발매 EU 승인

F508del’ 변이 6~11세 소아환자들 기저원인 치료 용도

낭성섬유증 치료용 복합제 ‘오캄비’(Orkambi: 루마카프토+아이바카프토)가 유럽에서 발매를 승인받았다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 EU 집행위원회가 ‘오캄비’의 발매를 허가했다고 10일 공표했다.

이에 따라 ‘오캄비’는 유럽에서 2개의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 나타내는 6~11세 사이의 낭성섬유증 환자들에게서 기저원인을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘F508del’ 유전자 변이는 전체 낭성섬유증 환자들 가운데 절반 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다. 경구용 제제인 ‘오캄비’를 구성하는 성분 가운데 하나인 아이바카프토는 또 하나의 낭성섬유증 치료제인 ‘칼리데코’(Kalydeco)의 성분명이다.

‘오캄비’는 미국시장의 경우 지난 2015년 7월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이날 버텍스 파마슈티컬스 측은 아일랜드처럼 이미 급여적용이 합의된 국가들의 경우 소아환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 신속하게 확보될 수 있을 것으로 전망했다. 다른 EU 회원국들의 경우에는 버텍스 파마슈티컬스 측이 국가별로 급여적용을 인정받기 위한 절차에 착수할 예정이다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 사이먼 베드슨 부회장은 “아일랜드와 같은 국가에서 도달한 합의 덕분에 소아환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 신속하게 확보될 수 있을 것”이라고 말했다.

하지만 아직 합의에 도달하지 못한 국가들의 경우에는 버텍스 파마슈티컬스 측이 해당국가들의 보건당국과 협력을 진행해 빠른 시일 내에 환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 확보될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

EU 집행위는 2개의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 나타내는 6~11세 사이의 소아 낭성섬유증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘오캄비’의 발매를 승인한 것이다.

지난해 의학저널 ‘란셋 호흡기’誌에는 이들 임상시험 사례들 가운데 24주차에 도출된 자료가 수록된 보고서가 게재된 바 있다.

이에 따르면 ‘오캄비’를 복용한 환자들은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 폐 기능이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되었음이 입증됐다. 아울러 체질량 지수(BMI)와 ‘낭성섬유증 개정 설문조사’(CFQ-R)의 호흡기 영역 지수에도 개선이 관찰되었는데, 통계적으로 유의할 만한 수준의 것에는 미치지 못했다.

안전성을 보면 6~11세 소아환자들을 대상으로 좀 더 일찍 착수되었던 한 임상 3상 시험에서 도출된 자료와 대동소이했다.

‘오캄비’를 복용한 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 전염성 폐 기능 악화, 잦은 기침, 비강충혈, 구강인두 통증, 복통, 두통, 상기도 감염증 및 가래 증가 등이 눈에 띄었다.

독일 하이델베르크대학 부속병원 낭성섬유증연구소 소아 폐‧알레르기연구실의 마르쿠스 말 교수는 “낭성섬유증 치료의 주요한 목표 가운데 하나가 이처럼 삶은 단축시키는 유전성 질환에 의한 진행성 폐 손상의 속도를 둔화시키는 동시에 단기적으로는 건강을 개선하는 데 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “6~11세 소아환자들을 대상으로 진행되었던 ‘오캄비’ 관련 연구사례들을 보면 폐 기능이나 체중증가 등에서 임상적으로 유의할 만한 개선효과가 입증됐다”고 덧붙였다.