글락소 ‘누칼라’ 호산구성 희귀질환 적응증 승인

다발혈관염 동반 호산구성 육아종증에 사용 가능토록

중증 천식 치료제 ‘누칼라’(메폴리주맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다.

글락소스미스클라인社는 FDA가 다발혈관염을 동반한 호산구성 육아종증(肉芽腫症) 환자들을 위한 최초의 표적요법제로 ‘누칼라’를 사용할 수 있도록 허가했다고 12일 공표했다.

다발혈관염을 동반한 호산구성 육아종증(EGPA)은 과거 척-스트라우스(Churg-Strauss) 증후군으로 불렸던 증상이다. 현재 미국 내 환자 수가 5,000명 정도로 추정되고 있는데, 평균적인 진단 연령은 48세로 알려져 있다.

글락소스미스클라인측은 지난 6월 인터루킨-5 길항제의 일종인 ‘누칼라’의 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했었다.

글락소스미스클라인社 글로벌 호흡기계 치료제 프랜차이즈 부문의 에릭 듀브 대표는 “의사 및 환자들이 중증 호산구성 천식을 치료하는데 ‘누칼라’가 나타낸 효과를 익히 경험한 만큼 FDA가 또 하나의 호산구성 질환인 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증에도 이 약물을 사용할 수 있도록 승인한 것에 매우 고무되어 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증과 관련해 지금까지 진행되었던 최대 규모의 전향성 약물치료 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘누칼라’의 적응증 추가를 승인한 것”이라며 “이제 의사들은 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증을 치료할 수 있는 표적요법제를 처음으로 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

‘누칼라’는 다른 호산구성 질환들과 급성 기관지 경련 또는 천식 지속상태를 완화하는 용도의 치료제로는 허가를 취득하지 못한 상태이다.

FDA는 글락소스미스클라인측이 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립알러지감염성질환연구소(NIAID)와 협력한 가운데 52주 동안 진행되었던 임상 3상 ‘MIRRA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘누칼라’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 현행 표준요법인 코르티코스테로이드 단독요법이나 코르티코스테로이드 및 면역억제제 병용요법을 진행 중인 총 136명의 재발성 또는 불응성 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증 환자들에게 ‘누칼라’ 300mg을 4주 간격으로 1회 피하주사하고 플라시보 대조그룹과 효능‧안전성을 비교평가하면서 진행됐다.

그 결과 36주차 및 48주차에 평가했을 때 ‘누칼라’ 투여그룹은 관해 지속기간과 관해 도달비율이 통계적으로 괄목할 만한 우위를 나타냈을 뿐 아니라 재발, 관해 및 코르티코스테로이드 사용 등 6가지 이차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

‘MIRRA 시험’에 참여했던 미국 펜실베이니아대학 의과대학의 피터 A. 머켈 류머티스과장은 “다발혈관염 동반 호산구성 육아종증 환자들이 적절한 진단을 받기까지 오랜 기간이 소요되는 데다 안전성이 수용할 만한 수준을 나타내면서 효과적인 치료대안을 찾기도 어려운 것이 현실이었다”고 지적했다.

머켈 박사는 뒤이어 “오늘 ‘누칼라’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 류머티스 전문의, 면역학 전문의 및 호흡기 내과 전문의 등은 이제야 환자들에게 적합한 표적요법제를 제공할 수 있게 됐다”고 설명했다.

‘MIRRA 시험’을 총괄한 콜로라도州 덴버 소재 국립유대교병원의 마이클 E. 웩슬러 교수는 “다발혈관염 동반 호산구성 육아종증 환자들이 거듭된 증상 재발로 인해 영구적인 조직 및 기관손상이라는 위험에 직면할 가능성이 높다”며 “임상자료에서 관해 유지기간을 늘리면서 재발률을 낮추고 코르티코스테로이드 사용량 감소까지 가능한 것으로 입증된 ‘누칼라’가 중추적인 치료제로 자리매김할 수 있을 것”이라고 단언했다.