베링거, RNAi 기술 접목 간질환 신약개발 제휴

2006년 노벨상 수상기술..비 알코올 지방간염 1차 목표

베링거 인겔하임社가 간질환 치료제 개발에 첨단 RNA 간섭(RNAi) 기술을 접목시키기 위한 파트너십을 구축했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 혁신적 RNAi 기술 기반 간질환, 희귀질환, 만성 간질환, 심혈관계 질환 및 바이러스 감염성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 디서나 파마슈티컬스社(Dicerna)와 연구‧개발 제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결했다고 지난 2일 공표한 것.

양사는 이를 통해 만성 간질환을 치료하는 데 사용될 새로운 GalXC RNAi 치료제의 개발을 진행키로 했다.

특히 양사는 아직까지 허가를 취득한 치료제가 전무한 파괴적인 만성 간질환의 일종으로 손꼽히는 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제를 개발하는 데 일차적 초점을 맞추기로 했다.

이와 관련, RNAi 기술은 각종 질병이 유발되는 과정에 주범으로 관여하는 단백질들의 작용을 차단하는 첨단기술의 한 분야이다. 지난 2006년 노벨상 생리의학상의 영예가 바로 이 RNAi 현상을 발견한 학자들에게 돌아간 바 있다.

비 알코올성 지방간염은 간 내부에 지방이 축적되면서 간 섬유증 및 간경변으로 귀결될 수 있는 증상을 말한다. 비만 환자 및 당뇨병 환자들에게서 나타날 위험성이 높은 데다 아직까지 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 형편이다.

진행성 간 장애를 유발하는 최대의 원인으로 손꼽힐 뿐 아니라 간 이식수술을 필요로 하게 되는 경우도 잦은 것으로 알려져 있다.

디서나 파마슈티컬스측이 보유한 ‘GalXC 기술 플랫폼’은 RNAi를 이용해 질병 유발 유전자들의 메신저 RNAs(mRNAs)를 파괴해 발현되지 못하도록 억제하는 고도의 기술로 알려져 있다.

이전까지 접근성이 확보되지 못했던 약물표적을 억제해(silencing) 질병을 치료할 수 있는 새로운 방법으로 조명받고 있는 추세이다. 아울러 베링거 인겔하임측이 보유한 심대사계 약물 파이프라인에 혁신적인 치료제가 추가될 기회를 제공해 줄 수 있을 전망이다.

디서나 파마슈티컬스社의 더글러스 M. 팸브로우 회장은 “우리가 보유한 GalXC 기술 플랫폼이 비 알코올성 지방간염을 비롯한 각종 만성 간질환을 겨냥한 새로운 RNAi 치료제를 개발하는 데 최적의 노하우가 될 수 있을 것이라 확신한다”며 “강력한 신약개발 역량과 심대사계 치료제 분야에서 구축한 심오한 전문적 노하우, 그리고 상업화 경험을 입증한 베링거 인겔하임이야말로 만성 간질환을 겨냥한 첫 번째 GalXC RNAi 프로그램의 개발을 앞당길 순리적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “이번 제휴가 양사의 강한 역량을 유기적으로 결합시켜 우리가 보유한 GalXC 기술에 내재된 잠재력을 백분 이끌어 낼 수 있도록 하면서 간질환 환자 뿐 아니라 양사의 헬스케어팀에게 가치높고 차별화된 RNAi 치료제의 개발을 가능케 하고, GalXC 기술의 유망성과 이것에 내포되어 있는 근본적인 지적재산권의 강력함을 오롯이 드러낼 수 있게 할 것”이라고 덧붙였다.

베링거 인겔하임社의 클라이브 R. 우드 연구‧개발 담당부회장은 “베링거 인겔하임 연구진이 우리의 최우선 영역 가운데 하나라 할 수 있는 비 알코올성 지방간염과 기타 만성 간질환들에 사용할 새롭고 효과적인 치료제를 개발하기 위해 최선의 노력을 기울여 왔다”며 “이번에 합의된 제휴 덕분에 새로운 치료대안을 개발하는 과정에서 우리에게 미흡한 노력과 기술을 보완하면서 확실한 이점을 얻을 수 있게 될 것”이라고 피력했다.

실제로 베링거 인겔하임은 2형 당뇨병과 항응고 등 심대사계 질환 환자들을 위한 신약을 개발하는 데 오랜 기간 탁월한 역량을 보유해 왔다.

한편 양사간 합의에 따라 디서나 파마슈티컬스측은 계약성사금과 개발‧발매 성과금, GalXC 신약후보물질을 개발하는 데 소요될 비용의 보전 등을 포함한 2억 달러 이상의 금액을 지급받을 수 있게 됐다.

아울러 발매가 실현되었을 때 글로벌 마켓 매출액을 기준으로 최대 두자릿수 로열티 수수권한까지 보장받았다.