FDA, ‘솔리리스’ 중증 근무력증 적응증 허가

지난 8월 EU 승인 뒤이어..日서도 심사절차 진행

초고가 의약품으로 손꼽히는 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 새로운 적응증이 FDA의 허가를 취득했다.

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社는 FDA가 ‘솔리리스’의 전신성 중증 근무력증(gMG) 적응증 추가를 승인했다고 23일 공표했다.

이에 따라 ‘솔리리스’는 항 아세틸콜린 수용체(AchR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들에게도 사용할 수 있게 됐다.

알렉시온 파마슈티컬스측에 따르면 임상 3상 ‘REGAIN 시험’과 현재도 진행 중인 연장시험에서 ‘솔리리스’는 면역억제제로 치료를 진행했지만 실패한 데다 증상이 완화되지 못해 보기, 걷기, 말하기, 삼키기 및 호흡하기 등에도 지속적인 어려움을 겪을 수 있는 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 효과적임이 입증됐다.

전신성 중증 근무력증 환자들은 증상이 악화되면서 입원과 집중적인 치료를 필요로 할 수 있을 뿐 아니라 증상이 치명적으로 나타날 수 있는 것으로 알려져 있다. 전신성 중증 근무력증은 전체 중증 근무력증 환자들 가운데 5~10% 정도에서 나타나고 있다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 연구‧개발 담당부회장은 “적응증 추가가 승인된 것은 그 동안 치료를 진행했음에도 불구하고 완화되지 못한 증상들로 인해 지속적인 고통에 직면해야 했던 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들 가운데 일부에게 큰 의의를 부여할 수 있는 일”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “보체(補體: 면역반응, 알러지 반응에 매개물질로 작용하는 혈청단백질) 생물학 분야에 대해 우리가 깊이 이해하고 있는 내용을 ‘솔리리스’에 적용해 개발을 진행한 끝에 이처럼 파괴적인 신경근 장애 치료제로도 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

이와 관련, 면역계의 일부를 구성하는 보체계(補體系)의 활성을 만성적으로 조절할 수 없는 상태는 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 치명적인 관련증상이나 합병증들이 나타나는 데 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

‘솔리리스’는 말단 보체 연쇄반응을 선택적이고 효과적으로 저해해 전신성 중증 근무력증의 핵심적인 기저원인을 표적삼아 작용하게 된다.

‘솔리리스’의 적응증 추가를 위해 진행되었던 임상개발 프로그램을 총괄한 노스캐롤라이나대학 의과대학의 제임스 F. 하워드 교수(신경의학)는 “항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게 ‘솔리리스’가 나타내는 효과를 뒷받침한 포괄적인 임상자료를 FDA가 인정한 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

하워드 교수는 또 “기존 치료법들에 충분한 반응을 나타내지 않았던 환자들에게서 증상개선 효과가 입증된 데다 일상생활을 수행할 수 있는 능력을 끌어올리고 삶의 질 향상까지 기대할 수 있는 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 것은 무척 고무적인 일”이라고 덧붙이기도 했다.

미국 중증근무력증재단(MGFA)의 낸시 로 회장은 “지난 60년 이상 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 약물이 부재했던 현실에서 미국 내 중증 근무력증 공동체 구성원들에게 오늘은 매우 의미깊은 날의 하나라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

무엇보다 ‘솔리리스’의 적응증 추가가 승인된 것은 전신성 중증 근무력증 환자들에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 되었음을 의미하는 데다 기존의 표준요법들에도 충분한 반응을 나타내지 않았거나 내약성이 확보되지 않았던 환자들을 위해 크게 환영할 만한 일이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

한편 ‘솔리리스’는 이에 앞서 성인 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 불응성 전신성 중증 근무력증 치료제로 지난 8월 EU 집행위원회 허가를 취득한 바 있다.

‘솔리리스’에 대한 같은 내용의 적응증 추가 신청서는 일본 후생노동성에 의해서도 접수되어 심사절차가 진행 중이다.

또한 ‘솔리리스’는 미국과 유럽에서 중증 근무력증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았으며, 일본에서는 불응성 전신성 중증 근무력증 치료제로 같은 지위를 부여받았다.