美 버텍스, 낭성섬유증 복합제 美‧EU 심사 착수

테자카프토+아이바카프토..FDA 신속심사 지위 부여

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 낭성섬유증 복합제 테자카프토(tezacaftor)와 아이바카프토(ivacaftor) 복합제의 허가신청서가 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 24일 공표했다.

테자카프토 및 아이바카프토 복합제는 2건의 임상 3상 시험결과를 근거로 2개의 ‘F508del 변이’ 복제와 하나의 ‘F508del 변이’ 및 하나의 잔여기능 변이를 나타내는 12세 이상의 낭성섬유증 환자들에게 사용할 수 있도록 해 달라며 버텍스 파마슈티컬스측이 허가신청서를 제출했었다.

복합제의 한 구성성분인 아이바카프토는 버텍스 파마슈티컬스가 ‘칼리데코’라는 제품명으로 발매하고 있는 낭성섬유증 치료제이다.

이날 버텍스 파마슈티컬스에 따르면 FDA는 테자카프토 및 아이바카프토 복합제의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 내년 2월 28일까지 최종 심사결과를 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

테자카프토 및 아이바카프토 복합제가 허가를 취득할 경우 버텍스 파마슈티컬스측은 ‘칼리데코’와 ‘오캄비’(Orkambi: 라마카프토+아이바카프토) 이외에 낭성섬유증의 기저원인을 치료하는 3번째 약물을 보유할 수 있게 된다.

낭성섬유증은 드물게 발생하지만 생존기간을 단축시키는 중증질환의 일종으로 알려져 있다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 제프리 초다케위츠 부회장 겸 최고 의학책임자는 “FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력해 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 말했다.

이와 관련, FDA는 테자카프토 및 아이바카프토 복합제의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 통상적으로 12개월 정도가 소요되는 검토기간이 8개월 안팎으로 단축될 수 있을 전망이다.

더욱이 FDA는 테자카프토 및 아이바카프토 복합제를 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로도 지정했다.

한편 EMA의 경우 테자카프토 및 아이바카프토 복합제를 EU 전체 회원국을 대상으로 하는 일괄심사절차(centralized review process)를 진행키로 결정했다.

이에 따라 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 심사결과를 내놓기까지 210일 정도가 소요될 것으로 보인다. CHMP가 심사결과를 내놓으면 EU 집행위원회가 승인 여부에 대한 최종결론을 결정하기까지 2~3개월 가량이 소요되는 것이 통례이다.

허가가 결정되면 EU 개별 회원국별로 급여 적용여부와 약가 결정을 거쳐 발매에 들어갈 수 있게 된다.

낭성섬유증은 북미, 유럽 및 오세아니아를 합친 전체 환자 수가 약 7만5,000명 정도로 추정되고 있다.