뉴라클제네틱스, 황반변성 신약 'NG101' 기존 항체 치료 횟수 91% 감소

Retina Society 2025서 NG101 임상 1/2a 저용량군 중간결과 발표 항-VEGF 구제치료 91% 감소, 기존 치료 대비 치료 횟수 부담 획기적 개선 코호트1에서 중대한 이상반응 및 용량제한독성 없음 확인…저용량 단회 투여 안전성 입증 36주간 시력(BCVA)과 망막 두께(CST) 안정적 유지…치료 효과 지속성 확인

미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼(Dr. Christopher D. Riemann) 박사가 뉴라클제네틱스의 NG101 임상 1/2a상 중간 결과를 발표하고 있다.©뉴라클제네틱스

뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 이연제약과 함께 습성 노인성황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 개발 중인 AAV 기반 유전자치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 저용량군(코호트 1) 중간 데이터를 Retina Society 2025 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다. 

이번 발표는 미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼(Dr. Christopher D. Riemann) 박사가 맡았다.

NG101 임상 1/2a상(SENSE Study, NCT05984927)은 습성 노인성 황반변성 환자군에서 단회 망막하(subretinal) 투여된 NG101의 안전성, 내약성 및 초기 유효성을 평가하는 다기관, 오픈라벨, 용량 증량 방식의 임상시험이다. 이번에 공개된 데이터는 저용량군(1x10⁹ vg/eye, n=6)의 24주 추적 결과다.

회사에 따르면, 결과에서 NG101을 투여받은 환자들은 기존 항-VEGF 항체 치료제 주사(rescue injection) 횟수가 91% 감소하는 치료 효과를 보였다. 코호트 1 피험자들은 임상 참여 이전 연평균 9.8회의 항-VEGF 주사를 맞아야 했으나, NG101 단회 투여 이후 그 필요성이 극적으로 감소했다. 또한 최대교정시력(BCVA)과 중심망막두께(CST)는 투여 후 36주 시점까지 안정적으로 유지됐다.

안전성 측면에서도 경미하거나 일시적인 이상반응 이외에 중대한 이상반응(SAE), 용량제한독성(DLT), 망막색소상피(RPE) 변화, 심각한 염증 등은 보고되지 않았다.

리먼 박사는 “단회 저용량 투여만으로도 기존 항-VEGF 치료 주사 횟수를 드라마틱하게 감소시키고, 시력과 해부학적 지표를 안정적으로 유지할 수 있었다”면서 “특히 안전성 프로파일이 우수해 향후 중용량과 고용량 코호트 및 장기 추적에서 더욱 긍정적인 결과가 기대된다”고 말했다.

현재 습성 노인성황반변성(wAMD) 치료를 위해 아일리아(Eylea), 바비스모(Vabysmo), 루센티스(Lucentis) 등 항체/단백질 기반 치료제가 표준치료로 사용되고 있다. 그러나 이들 치료제는 반복적인 안구 내 주사를 필요로 하여 환자들의 치료 부담이 상당히 크다. 이번 NG101 임상 1/2a 저용량 코호트 데이터는 단회 투여만으로도 치료 주사 횟수를 90% 이상 줄일 수 있음을 보여줬다.

NG101은 단순히 치료 주기를 개선하는 수준을 넘어, wAMD 치료 패러다임을 근본적으로 변화시킬 가능성을 지닌 차세대 치료제로 평가되고 있다. 망막세포 내에서 항-VEGF 단백질을 장기간 발현시켜 지속적인 치료 효과를 제공하는 메커니즘 덕분에, 기존 항체/단백질 치료제의 한계를 보완하고 환자들의 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있을 것으로 기대된다. 업계 일각에서는 NG101이 상용화될 경우 시장에서 게임체인저(Game Changer)로 자리매김할 수 있을 것으로 전망하고 있다.

특히 이번 임상시험 중간 분석 결과는 주목할만 하다. NG101이 경쟁사들이 개발하고 있는 AAV 유전자치료제 대비 30분의 1 수준의 매우 낮은 용량에서 뚜렷한 치료 효과를 보여, 차별화된 경쟁력을 입증했기 때문이다.

이처럼 유효성을 보이는데 필요한 AAV 사용 용량이 낮아지면 그 만큼 안전성 프로파일이 좋아지고 치료 비용이 감소한다. 즉, 글로벌 경쟁 환경에서의 우위를 강화할 수 있는 중요한 포인트로 평가된다.

NG101은 2020년 체결된 공동개발계약을 기반으로 이연제약과 공동으로 개발 중인 프로젝트다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산권을 보유하고 있으며, 뉴라클제네틱스의 유전자치료제 개발 역량과 이연제약의 생산 인프라를 결합해 임상·생산·상업화 전주기에서 시너지를 극대화하고 있다.

뉴라클제네틱스 김종묵 대표는 “NG101은 낮은 용량에서도 뚜렷한 치료 효과와 안전성을 보여주었다”며 “앞으로 중·고용량 코호트와 확장 연구를 통해 NG101의 안전성 및 치료 지속성을 추가로 검증하고 최적 용량을 도출하여 글로벌 2b상 진입을 본격적으로 추진할 계획”이라고 밝혔다.

뉴라클제네틱스는 2025년 6월 중용량 코호트(3x10⁹ vg/eye)의 투여를 마치고 현재 안전성과 유효성 평가를 진행하고 있다. 고용량 코호트(8x10⁹ vg/eye) 등록도 진행 중이다. 회사는 2026년 후속 임상 데이터를 바탕으로 글로벌 기술이전을 추진하고 2b상 임상을 준비해 나간다는 방침이다.

시장보고서에 따르면, 글로벌 습성 노인성황반변성 치료제 시장은 2023년 약 67억 달러(약 9조원) 규모에서 2031년 약 166억 달러(약 23조원)로 연평균 12.1% 성장할 것으로 예상된다. 특히 AAV 기반 wAMD 유전자치료제 시장은 2026년 약 5억 달러(약 7천억원)에서 2031년 약 49억 달러(약 7조원)로 연평균 약 59.6%의 가장 높은 성장세가 기대되는 분야로 꼽힌다.