FDA, ‘임브루비카’ 혈액암外 적응증 플러스

조혈모세포 이식수술 환자들에 수반되는 cGVHD

일부 혈액암이나 골수암을 치료하기 위해 혈액 또는 골수 줄기세포를 이식하는 조혈모세포 이식수술(HSCT)을 받은 후 수반될 수 있는 중증의 치명적인 증상으로 알려져 있는 만성 이식편대 숙주병(cGVHD)을 치료하는 약물이 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

FDA는 항암제 ‘임브루비카’(이브루티닙)의 적응증에 한차례 이상 치료에 실패한 전력이 있는 성인 만성 이식편대 숙주병 용도가 추가될 수 있도록 승인했다고 2일 공표했다.

만성 이식편대 숙주병 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.

그렇다면 만성 이식편대 숙주병이 조혈모세포 이식수술을 받은 환자들 가운데 30~70% 정도에서 발생하는 것으로 추정되고 있음을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

이와 관련, 만성 이식편대 숙주병은 이식된 줄기세포 중 일부 세포들이 환자의 건강한 세포들을 공격하면서 발생하는 것으로 알려져 있다. 만성 이식편대 숙주병에 수반되는 증상들은 피부, 눈, 입, 소화관, 간 및 폐 등에서 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

FDA 암연구센터 소장이자 FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 맡고 있는 리차드 파즈더 박사는 “면역계를 억제하기 위해 코르티코스테로이드제를 비롯한 다른 치료제들을 사용했을 때 별다른 반응을 나타내지 않았던 만성 이식편대 숙주병 환자들에게 새로운 치료대안이 확보될 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “이번에 ‘임브루비카’의 적응증 추가가 승인된 것은 이미 사용 중인 항암제가 줄기세포 이식수술을 받은 혈액암 환자들에게 수반될 수 있는 중증의 치명적인 증상을 치료하는 새로운 적응증에도 유용하게 사용될 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

‘임브루비카’가 만성 이식편대 숙주병을 치료하는 데 나타내는 효능 및 안전성은 기존의 표준요법제인 코르티코스테로이드로 치료를 진행했음에도 불구, 증상이 지속된 환자 42명을 대상으로 이루어진 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에 참여한 피험자들은 대부분 구강암과 피부발진 등의 증상을 나타냈으며, 50% 이상이 2곳 이상의 장기에 만성 이식편대 숙주병으로 인한 영향이 수반된 환자들이었다.

시험을 진행한 결과 67%의 환자들에게서 만성 이식편대 숙주병에 수반되는 증상들이 개선된 것으로 나타났다. 아울러 48%에서 이 같은 증상개선이 최대 5개월 이상 지속된 것으로 파악됐다.

하지만 임신부 및 모유 수유부는 태아 또는 신생아에 영향이 미칠 수 있으므로 ‘임브루비카’를 사용해선 안될 것으로 지적됐다.

인산화효소 저해제의 일종인 ‘임브루비카’는 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트룀 거대글로불린혈증(Waldenstrom’s macroglobulinemia) 및 변연부 림프종 등에 사용되고 있으며, 외투세포(外套細胞) 림프종 적응증의 경우 신속승인 지위를 부여받은 상태이다.

‘임브루비카’는 애브비社 및 이 회사의 계열사인 미국 캘리포니아州 서니베일 소재 제약기업 파마사이클릭스社(Pharmacyclics), 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 바이오텍社가 공동개발 및 발매를 맡고 있다.