암젠 항암제 ‘블린사이토’ 적응증 추가 최종승인

가속승인 지위서 격상..급성 림프구성 백혈병 사용범위 ↑

“재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병은 현재 사용되고 있는 표준 항암화학요법제로 치료를 진행했을 때 총 생존기간이 4개월여에 불과할 만큼 치명적인 질환의 하나입니다. 이처럼 위험도가 높은 환자들을 치료하는 데 ‘블린사이토’(블리나투모맙)가 도움을 줄 수 있을 것입니다.”

미국 플로리다州 탬파에 소재한 모피트 암센터의 비잘 D. 샤흐 박사의 말이다.

암젠社는 FDA가 ‘블린사이토’의 적응증 추가 건을 선승인 후 보완을 필요로 하는 (잠정적) 가속승인(accelerated approval) 상태에서 최종승인(full approval)으로 지위를 격상했다고 11일 공표했다.

임상 3상 ‘TOWER 시험’에서 나온 총 생존기간 자료를 삽입할 수 있도록 승인했다는 것.

아울러 ‘블린사이토’가 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 입증한 임상 2상 ‘ALCANTARA 시험’의 도출자료도 포함될 수 있도록 허가했다고 이날 암젠측은 설명했다.

이에 따라 ‘블린사이토’는 성인 및 소아 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 모두 사용할 수 있게 됐다.

캘리포니아州 두아르테에 소재한 시티 오브 호프 백혈병연구소 소장으로 ‘TOWER 시험’을 진행했던 앤서니 스타인 박사는 “연구자 및 의사들에게 총 생존기간은 치료의 주요한 목표이자 환자들에 대한 치료효과의 가치를 입증하는 최고의 기준(gold standard)이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.

그는 뒤이어 ‘TOWER 시험’에서 도출된 자료가 이중특이성 T세포 관여자(BiTE) 면역요법용 단일제의 효용성을 방증한 것일 뿐 아니라 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게서 생존기간 연장효과의 우위성을 처음으로 입증한 것이라고 강조했다.

따라서 현재의 표준 항암화학요법제에 비해 치료효과가 크게 향상되었음을 입증한 ‘블린사이토’야말로 절실히 필요로 해 왔던 치료대안이라 할 수 있을 것이라는 게 스타인 박사의 단언이다.

‘블린사이토’는 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 용도로는 처음으로 개발된 면역요법제 단일제여서 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 가속승인 대상으로 지정받았었다.

CD19 항체와 CD3 이중특이성 T세포 관여자(BiTE)를 연결하는 면역요법제가 FDA의 허가를 취득한 사례는 ‘블린사이토’가 처음이자 유일하다. ‘블린사이토’는 또한 암젠측이 보유한 BiTE 플랫폼 기술이 적용된 이중특이성 항체 약물이기도 하다.

FDA가 이번에 적응증 추가를 최종승인하면서 근거자료로 참조한 ‘TOWER 시험’에서 총 405명의 성인 피험자들 가운데 ‘블린사이토’를 투여받은 그룹은 평균 생존기간이 7.7개월에 달해 현행 표준요법제 투여그룹의 4개월을 2배 가까이 상회했음이 입증됐다.

또 다른 참조자료로 사용된 임상 2상 ‘ALCANTARA 시험’의 경우 43명의 성인 필라델피아 염색체 양성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게서 ‘블린사이토’가 나타낸 효능을 평가한 연구사례이다.

암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “FDA가 ‘블린사이토’의 적응증 추가 건을 최종승인함에 따라 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 상당수가 혜택을 입을 수 있게 될 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

필라델피아 염색체 양성을 나타내는 환자들처럼 지금까지 별다른 치료대안을 찾기 어려웠던 환자들 가운데 ‘블린사이토’의 사용을 통해 치료효과를 기대할 수 있는 이들이 훨씬 많아질 것이기 때문이라는 것.

하퍼 부회장은 뒤이어 새로운 면역 항암치료 대안으로 BiTE 플랫폼 기술의 잠재력에도 한층 힘이 실릴 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.