20년만에 새로운 겸상 적혈구병 치료제 나온다

美 엠마우스 메디컬 ‘엔다리’ FDA 허가관문 통과

새로운 겸상(鎌狀) 적혈구병 치료제가 마침내 FDA의 허가관문을 통과했다.

FDA가 5세 이상의 겸상 적혈구병 환자들에게서 혈액장애와 관련한 중증 합병증을 감소시키는 용도의 약물인 ‘엔다리’(Endari: L-글루타민 경구용 분말)를 발매할 수 있도록 7일 승인한 것.

‘엔다리’는 미국 캘리포니아州 남부도시 토런스에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 엠마우스 메디컬社(Emmaus Medical)가 개발하고, 지난 5월 말 FDA 항암제 자문위원회가 허가권고 심사결과를 도출했던 약물이다. ‘희귀질환 치료제’로도 지정받은 바 있다.

특히 새로운 겸상 적혈구병 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘드록시아’(Droxia: 하이드록시유레아) 이후 이번이 거의 20년만에 처음이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 국장 직무대행 겸 FDA 항암제연구소(OCE)의 소장을 맡고 있는 리차드 파즈더 박사는 “거의 20년만에 ‘엔다리’가 새로운 겸상 적혈구병 치료제로 승인된 것”이라며 “지금까지 이 중증질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 사용될 수 있도록 허가된 다른 약물은 하나 뿐이었다”는 말로 ‘엔다리’가 허가를 취득한 의의를 강조했다.

이와 관련, 유전성 혈액장애의 일종인 겸상 적혈구병은 적혈구가 비정상적으로 형성되어 낫(兼床)의 모양을 띈다고 해서 유래된 질병명칭이다. 겸상 적혈구병 환자들은 혈관 내부의 혈액순환이 원활치 못하고 체내조직들로의 산소공급에도 제한이 따르면서 중증통증과 장기(臟器) 손상 등을 수반하게 된다.

미국 국립보건연구원(NIH)에 따르면 현재 미국 내 겸상 적혈구병 환자들은 약 10만명 정도로 추정되고 있다. 흑인과 라틴계를 비롯한 소수인종에서 주로 증상이 발생하고 있다.

현재 미국에서 겸상 적혈구병 환자들의 평균수명은 40~60세 사이로 알려져 있다.

‘엔다리’의 효능 및 안전성은 피험자 충원시점으로부터 최근 12개월 이내에 고통스러운 고비를 2회 이상 넘겼던 5~58세 사이의 겸상 적혈구병 환자들을 무작위 분류한 후 진행했던 임상시험을 통해 평가됐다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘엔다리’ 또는 플라시보를 48주 동안 복용토록 하면서 효과를 평가받았다.

이 시험에서 ‘엔다리’를 복용한 그룹은 마약성 제제 또는 비 스테로이드성 항염증제(NSAIDs)의 일종인 케토롤락을 투여받기 위해 내원한 평균건수가 3건으로 플라시보 대조그룹의 4건에 비해 적게 나타났을 뿐 아니라 겸상 적혈구 통증으로 인한 입원기간 역시 평균 6.5일이어서 플라시보 대조그룹의 11일에 비해 적게 나타났다.

‘엔다리’를 복용한 그룹은 또한 겸상 적혈구병에 수반되는 치명적인 합병증의 일종으로 알려진 급성 흉부증후군 발생률도 평균 8.6%에 그쳐 플라시보 대조그룹의 23.1%를 훨씬 밑돌았다.

‘엔다리’를 복용한 그룹에서 관찰된 부작용들로는 변비, 구역, 두통, 복통, 기침, 사지통증, 요통 및 흉통 등이 눈에 띄었다.