때이른 사춘기 지연 性조숙증 치료제 FDA 승인

6개월 단위 1회 투여 트립토렐린 제제 ‘트립토더’

새로운 性조숙증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과했다.

미국 조지아州 애틀란타에 소재한 전문 제약기업 아보 파마슈티컬스社(Arbor) 및 스위스 제약기업 데비오팜 그룹(Debiopharm)의 계열사인 데비오팜 인터내셔널 SA社는 FDA가 ‘트립토더’(Triptodur: 트립토렐린)의 발매를 승인했다고 지난달 30일 공표했다.

이에 따라 ‘트립토더’는 2세 이상의 소아 중심성 性조숙증(Central Precocious Puberty) 치료제로 미국시장에서 발매가 착수될 수 있게 됐다.

미국시장에서 性조숙증 치료제가 허가를 취득한 것은 애보트 래보라토리스社의 전립선암 치료제 ‘루프론’(Lupron: 루프로라이드)이 1년에 4회 투여하는 중심성 性조숙증 치료제로 지난 2011년 8월 승인받은 이후 이번이 6년만에 처음이다.

중심성 性조숙증은 사춘기의 징후들이 정상적인 시기에 비해 빠르게 나타나는 증상을 말하는 데 여자아이들의 경우 8세 이전에, 남자아이들의 경우에는 9세 이전에 증상이 눈에 띄기 시작하는 것으로 알려져 있다.

아보 파마슈티컬스社의 에드 슈터 회장은 “환자들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 중심성 性조숙증 치료제인 ‘트립토더’를 새로운 치료대안으로 공급할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

또한 ‘트립토더’는 환자들의 삶을 개선하는 데 도움을 줄 허가취득 약물로 아보 파마슈티컬스의 성장하는 포트폴리오에 추가할 수 있게 됐다고 슈터 회장은 덧붙였다.

근육 내에 투여하는 약물인 ‘트립토더’는 고나도트로핀 방출 호르몬 촉진제의 일종이다.

미국시장에서 6개월 단위로 1회 투여하는 고나도트로핀 방출 호르몬 촉진제가 허가를 취득한 것은 ‘트립토더’가 처음이다.

임상 3상 시험에서 ‘트립토더’는 93%의 환자들에게서 사춘기 前 황체형성 호르몬 수치를 정상적인 수준으로 회복시켜 준 것으로 입증된 데다 98%의 환자들에게서 사춘기 前 황체형성 호르몬 수치를 12개월이 경과한 시점까지 지속적으로 억제했음이 눈에 띄었다.

가장 빈도높게 수반되었던 부작용들로는 주사부위 반응과 질 출혈 정도가 관찰됐다.

캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스 의과대학의 캐런 클라인 박사(소아 내분비학)는 “때이른 사춘기가 신체적으로나, 정서적으로나 삶의 전반에 걸쳐 상당한 도전요인으로 작용할 수 있다”며 “예를 들면 性조숙증이 나타난 환자들은 성인으로 장성했을 때 키가 작고 사회적, 심리적, 정서적 영향 등이 눈에 띌 수 있을 것”이라고 설명했다.

하지만 치료를 통해 소아 중심성 性조숙증 환자들에게서 호르몬 수치를 정상적인 수준으로 되돌리면 적정한 연령대에 도달할 때까지 사춘기의 임상적 징후들이 느리게 나타날 수 있을 것이라고 설명했다.

데비오팜 인터내셔널 SA社의 아이자 룬드스트롬 의학이사는 “소아환자들에게 트립토렐린 6개월 간격 투여제형을 새로운 대안으로 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “덕분에 소아환자들이 효과적이면서 내약성이 우수한 연 2회 주사제를 사용해 효과를 접할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

트립토렐린은 데비오팜측에 의해 개발이 진행되었던 약물이다. 제품생산은 스위스에 소재한 계열사인 데비오팜 리서치&매뉴팩처링 SA社가 맡게 된다.

아보 파마슈티컬스측은 지난 2015년 11월 트립토렐린 6개월 단위 투여제형을 중심성 性조숙증 치료제로 미국시장에 독점발매할 수 있는 전권을 확보한 바 있다.

‘트립토더’는 오는 4/4분기 중으로 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 보인다.

지난 1986년 프랑스에서 처음으로 등록된 약물인 트립토렐린은 현재 전 세계 80여개국에서 중심성 性조숙증, 전립선암 등을 포함해 다양한 적응증에 사용되고 있다.

한편 중심성 性조숙증은 전 세계적으로 소아 5,000명에서 10,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는 희귀질환의 일종이다. 남‧녀 환자 구성비율은 1대 3에서 최대 1대 23 안팎에 달하는 것으로 추정되고 있다.