엘러간, 첫 경구 자궁근종 신약 연내 허가신청

울리프리스탈 아세테이트 임상 3상 시험결과 공개

미국에서 자궁근종(또는 자궁섬유종)은 전체 여성들 가운데 최대 80%에서 50세에 도달할 때까지 증상이 나타나는 것으로 알려지고 있다.

자궁근종으로 인해 미국경제가 부담하고 있는 비용만도 연간 340억 달러를 상회하는 것으로 추정될 정도.

이와 관련, 엘러간社가 자궁근종으로 인해 비정상적인 출혈 증상이 나타나는 환자들에게서 울리프리스탈 아세테이트(ulipristal acetate)가 나타낸 효능 및 안전성을 평가한 2건의 임상 3상 시험 가운데 두 번째 시험인 ‘비너스 Ⅱ’(Venus Ⅱ)의 결과를 17일 공개해 관심을 모으고 있다.

특히 엘러간측은 헝가리 제약기업 게데온 리히터社(Gedeon Richter)와 공동으로 내놓은 발표문에서 올해 하반기경 울리프리스탈 아세테이트의 허가신청서를 FDA에 제출할 계획이라고 밝혀 주목되게 했다.

울리프리스탈 아세테이트는 프로게스테론 수용체들이 자궁내막과 자궁근종, 뇌하수체 등 3개 표적조직에 직접적으로 작용하는 선택적 프로게스테론 수용체 조절제(SPRM)의 일종에 속하는 약물이다.

엘러간社의 데이비드 니콜슨 최고 연구‧개발 책임자는 “울리프리스탈 아세테이트가 ‘비너스 Ⅰ’ 시험과 마찬가지로 ‘비너스 Ⅱ’ 시험에서도 효능과 안전성을 뒷받침하는 결론이 도출된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “엘러간이 충족되지 못한 니즈에 부응하고 의료계에 커다란 가치를 제공해 줄 수 있는 치료제를 개발하고 시장에 발매하는 데 매진해 왔다”며 “울리프리스탈 아세테이트의 임상 3상 시험에서 도출된 결과에 미루어 볼 때 자궁근종 환자들을 위한 최초이자 유일한 경구용 치료대안이 확보될 수 있을 것”이라는 확신을 전했다.

‘비너스 Ⅱ’ 시험은 평균연령 41세의 여성 총 432명을 피험자로 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 162명, 157명에게 울리프리스탈 아세테이트 5mg 및 10mg을 복용토록 하고, 나머지 113명에는 플라시보를 공급하면서 진행되었던 연구사례이다.

피험자들 가운데 67%는 자궁근종 발생률이 특히 높은 것으로 알려져 있는 흑인여성들로 충원됐다.

시험목표는 자궁출혈이 더 이상 나타나지 않은 피험자들의 비율과 12주에 걸쳐 치료가 진행되는 동안 자궁출혈 증상이 사라질 때까지 소요된 시간을 측정하는 데 두어졌다.

연구를 진행한 결과 울리프리스탈 아세테이트 10mg 및 5mg을 복용한 그룹은 각각 54.8%와 42.0%에서 자궁출혈이 나타나지 않아 플라시보 대조群의 0%와 확연한 격차를 드러냈다.

마찬가지로 울리프리스탈 아세테이트 10mg 및 5mg을 복용한 그룹은 첫 치료주기에 착수한 후 10일 이내에 자궁출혈이 사라진 이들의 비율이 각각 55.4%와 34.6%에 달해 플라시보 대조群의 0%와는 비교의 대상이 되지 않았다.

아울러 울리프리스탈 아세테이트 10mg 및 5mg을 복용한 그룹의 57.3%와 40.5%가 두 번째 치료주기에서 자궁출혈 증상이 사라진 반면 플라시보 대조群에서는 8.0%에 그쳤다.

자궁근종 평가 설문조사(UFS-QOL)에서 건강 관련 삶의 질이 향상되는 등 착수시점에 비해 괄목할 만한 개선이 나타났다고 답한 이들의 비율 또한 울리프리스탈 아세테이트 10mg 및 5mg을 복용한 그룹은 각각 56.7%와 48.3%로 나타나 플라시보 대조群의 13.0%를 크게 상회했다.

게데온 리히터社의 이스트반 그레이너 연구이사는 “울리프리스탈 아세테이트가 유망한 자궁근종 치료제로 사용될 수 있을 것임을 입증한 두 번째 임상 3상 시험결과가 매우 고무적”이라며 “전체 연령대에 걸친 여성들의 삶의 질 향상을 실현하기 위한 제품들을 개발하는 데 변함없이 전력투구해 나갈 것”이라고 다짐했다.

한편 이번 시험이 진행되는 동안 첫 번째 치료주기 중 전체의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 안면홍조, 두통, 피로감 및 구역 등이 관찰됐다. 두 번째 치료주기 동안에는 두통이 가장 빈번하게 수반됐다.