美ㆍEU, 닌테다닙 피부경화증 ‘희귀의약품’ 지정

베링거, 폐 섬유증ㆍ폐암 치료제로 승인받았던 신약

베링거 인겔하임社는 자사의 닌테다닙(nintedanib)이 유럽 집행위원회(EC) 및 FDA로부터 간질성 폐질환과 관련이 있는 경우를 포함한 전신성 경피증(또는 피부경화증) 치료용 ‘희귀질환 치료제’로 지정받았다고 9일 공표했다.

이날 베링거 인겔하임측에 따르면 EC 및 FDA는 닌테다닙이 간질성 폐질환 관련 전신성 경피증을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하고 증상의 진행과정을 이해하기 위해 진행 중인 ‘SENSCIS’ 임상시험으로부터 지금까지 도출된 자료를 ‘희귀질환 치료제’로 지정을 결정한 것이다.

닌테다닙이라면 지난 2014년 10월 FDA로부터 ‘오페브’(Ofev)라는 이름의 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 허가를 취득한 데 이어 같은 해 11월 폐암 치료제 ‘바가테프’(Vargatef)로 EU 집행위원회의 승인을 얻었던 약물이다.

전신성 경피증은(또는 피부경화증)은 드물게나마 치명적인 증상으로 진행될 수 있을 뿐 아니라 피부와 폐 및 기타 다른 장기(臟器)들에 반흔을 유발할 수 있는 증상으로 알려져 있다.

전 세계적으로 환자 수가 200만명 안팎에 달할 뿐 아니라 전체 환자들 가운데 최대 90% 정도에서 폐 반흔이 나타나게 된다는 것이 전문가들의 설명이다. 미국 내 간질성 폐질환 관련 전신성 경피증 환자 수는 최대 8만6,000명 가량에 이를 것으로 추산되고 있다.

일반적으로 증상의 예후가 좋지 못한 데다 35% 정도가 이 증상으로 인해 사망하는 것으로 추정되고 있다.

미국 피부경피증재단(SF)의 로버트 리그스 회장은 “닌테다닙이 ‘희귀질환 치료제’로 지정된 것은 경피증 및 간질성 폐질환 환자들 뿐 아니라 환자 가족들을 위해서도 고무적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

미국 피부경피증연구재단(SRF의 루크 이브닌 회장도 “이번에 닌테다닙이 ‘희귀질환 치료제’로 지정받은 것은 드물게 발생하지만 파괴적인 이 질병에 대응할 새로운 치료대안이 확보되면서 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 하는 데 중요한 교두보가 구축되었음을 나타내는 것”이라고 강조했다.

이와 관련, ‘희귀질환 치료제’는 유럽의 경우 증상이 인구 10,000명당 5명 이하의 비율로 나타나고 있고, 치료제가 부재하거나 치료제가 존재하더라도 만족스럽지 못한 효과를 나타내고 있는 데 그치고 있거나, 허가를 취득할 경우 괄목할 만한 효과가 기대되는 약물로 사료될 경우 등에 한해 제한적으로 지위가 부여되고 있다.

미국에서는 환자 수가 총 20만명을 밑도는 증상을 겨냥해 개발이 진행 중인 약물들에 한해 지정이 이루어지고 있다.

베링거 인겔하임社의 마티나 플래머 임상개발‧스페셜티 케어 의무(醫務) 담당부사장은 “닌테다닙이 FDA와 유럽 집행위원회로부터 ‘희귀질환 치료제’로 지정됨에 따라 우리의 간질성 폐질환 관련 피부경화증 치료제 개발 프로그램에 고무적인 이정표가 마련되었을 뿐 아니라 드물게 발생하는 섬유성 폐질환 환자들을 위해 베링거 인겔하임이 기울이고 있는 노력이 조명될 수 있게 됐다”고 말했다.

플래머 부사장은 또 “닌테다닙이 지금까지 진행된 ‘SENSCIS’ 임상시험 결과에 미루어 볼 때 만족스러운 치료대안이 존재하지 못했던 피부경피증에 혁신적인 치료제로 개발되어 나올 수 있을 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

한편 ‘SENSCIS’ 임상시험은 피험자들을 무작위 분류한 후 닌테다닙 150mg 또는 플라시보를 1일 2회 52주에서 최대 100주 동안 복용토록 하면서 효능 및 안전성을 평가하는 방식으로 진행 중이다.