엘러간, 안과질환 주력 美 생명공학기업 인수

망막색소변성증 치료제 등 R&D 진행 레트로센스

엘러간社가 안과 분야의 유전자 치료제 개발에 주력해 왔던 한 생명공학기업을 전액 현금을 지불하는 조건에 인수키로 합의했다고 6일 공표했다.

미국 미시간州 앤아버에 소재한 생명공학기업 레트로센스 테라퓨틱스社(RetroSense Therapeutics)가 이번에 엘러간측과 합의를 도출한 생명공학기업이다.

엘러간측은 6,000만 달러의 계약성사금을 우선 지급키로 했으며, 레트로센스 테라퓨틱스측이 보유한 선도물질 개발 프로그램 ‘RST-011’이 추후 허가를 취득하고 발매에 들어갔을 때 성과금을 추가로 건네기로 했다.

‘RST-011’은 망막색소변성증(또는 색소성 망막염) 치료제로 개발이 진행 중인 새로운 유전자 치료제의 일종이다.

망막색소변성증은 국내의 한 유명 개그맨이 이로 인해 시력을 잃은 것으로 알려지면서 부쩍 인지도가 높아진 증상이다. 주변시력 상실과 야간시력 곤란이 진행되고, 결국에는 중심시력까지 잃게 되면서 상당수 환자들이 실명에 이르게 되는 것으로 알려져 있다.

미국 내 환자 수가 약 10만명에 달하는 데다 세계 각국에서 10만명당 14~33명 정도의 비율로 발생하고 있는 형편이다.

엘러간社의 브렌트 손더스 회장은 “이번에 레트로센스 테라퓨틱스社와 ‘RST-011’ 개발 프로그램을 인수함에 따라 우리의 안과 치료제 분야에 수혈효과가 기대될 뿐 아니라 망막색소변성증을 포함한 안과질환들의 시장판도를 바꾸기 위한 투자가 더욱 활발하게 이루어질 수 있게 될 것”이라며 높은 기대감을 표시했다.

그 만큼 망막색소변성증을 포함한 안과질환들이 새로운 치료대안을 필요로 하는 환자들의 니즈가 절실한 분야라는 것이 손더스 회장의 설명이다.

실제로 ‘RST-001’ 프로그램은 광유전학(optogenetics) 기술이 적용된 동종계열 최초 유전자 치료제가 될 수 있을 것으로 기대되고 있는 것이 현실이다. 광유전학은 원래 광민감성이 부재한 세포들에 광민감성을 부여하는 치료기술을 말한다.

간상(桿狀) 시각세포와 원추 시각세포의 퇴행이 진행되고 있는 망막에 광유전학 기술을 적용해 광민감성을 부여함으로써 시력을 회복시킨다는 것이 이 기술의 핵심이다.

FDA는 지난 2014년 ‘RST-001’을 망막색소변성증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

‘RST-001’의 광유전학적 치료는 광민감성 유전자 채널로돕신-2(channelrhodopsin-2)를 이용해 망막 신경절세포 내에서 새로운 광센서가 생성되도록 하고, 이를 통해 망막 퇴행성 질환으로 인해 잃었던 시력을 회복시킬 수 있도록 하는 데 초점을 맞추고 있다.

레트로센스 테라퓨틱스측은 지난해 8월 FDA로부터 ‘RST-001’을 임상시험 신약(IND)으로 승인받은 데 이어 올해 3월 안전성을 평가하기 위한 임상 1상 및 2상 전기단계 시험에 착수한 상태이다.

엘러간社의 데이비드 니콜슨 최고 연구‧개발 책임자(CRDO)는 “광유전학 유전자 치료와 ‘RST-001’이 지금까지 망막색소변성증을 비롯한 여러 망막질환들을 치료하는 데 충족되지 못했던 니즈에 부응할 획기적인 치료법이 될 수 있을 것”이라고 단언했다.

이 기술은 또한 현재 엘러간이 보유한 망막질환 치료제 개발 프로그램에도 고도의 상호보완 수혈효과가 창출될 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙였다.

사우스웨스트망막재단(RFS)의 데이비드 G. 버치 책임연구원은 “세계 각국의 망막색소변성증 환자들이 ‘RST-001’의 개발과정을 예의주시하고 있는 가운데 치료법 선택의 폭이 제한적인 현실에서 의사들 또한 환자의 시력을 회복시키거나 향상시켜 줄 이 치료대안에 각별한 관심을 기울이고 있다”고 강조했다.