PCSK9 저해제 최초 월 1회 제형 FDA 허가

‘레파타’ 푸쉬트로넥스 시스템..원래 격주투여 제형

암젠社는 자사의 콜레스테롤 저하제 ‘레파타’(에볼로쿠맙)의 월 1회 투여제형인 ‘레파타’ 푸쉬트로넥스 시스템(Pushtronex)이 FDA로부터 허가를 취득했다고 11일 공표했다.

푸쉬트로넥스 시스템은 프리필드 카트리지 형태의 체내 주입기이다. 420mg 용량의 ‘레파타’를 손을 사용하지 않고 투여할 수 있도록 해 주는 기기이다.

‘레파타’는 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9)이라 불리는 단백질을 저해하는 휴먼 모노클로날 항체 약물의 일종이다. PCSK9은 혈액으로부터 저밀도 지단백 콜레스테롤이 제거되도록 하는 체내의 자연적인 기전을 억제하는 단백질의 일종이다.

FDA의 이번 결정으로 ‘레파타’는 월 1회 투여하는 최초이자 유일한 PCSK9 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

원래 ‘레파타’는 지난해 8월 격주 투여하는 콜레스테롤 저하제로 FDA의 허가를 취득했었다. 그 후 9월 들어 월 1회 투여제형의 허가신청이 이루어진 바 있다.

암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “푸쉬트로넥스 시스템이야말로 지속적인 혁신과 환자들을 위한 정성을 쏟는 데 암젠이 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라며 “FDA의 이번 승인으로 ‘레파타’가 월 1회 투여하는 유일한 PCSK9 저해제로 각광받을 수 있을 것이라 기대된다”고 말했다.

그는 또 FDA가 푸쉬트로넥스 시스템을 승인함에 따라 ‘레파타’가 제공할 수 있는 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하효과를 필요로 하는 환자들에게 선택의 폭을 다시 한번 넓혀줄 수 있게 됐다고 덧붙였다.

미국시장에서 ‘레파타’는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 추가적인 감소를 필요로 하는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 임상적 죽상경화성 심혈관계 질환을 앓는 성인환자들이 식이요법 및 최대 내약성 스타틴 계열 약물요법에 병행해 투여하는 약물로 사용되고 있다.

이와 함께 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 추가적인 감소를 필요로 하는 13세 이상의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 식이요법 및 다른 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들과 병용투여하는 용도로도 발매가 이루어지고 있다.

‘레파타’가 심인성 이환률 및 사망률에 미치는 영향은 아직까지 확립되지 않은 상태이다.

푸쉬트로넥스 시스템은 암젠측이 펜실베이니아州 엑스턴에 소재한 의료기기업체 웨스트 파마슈티컬 서비스社와 공동으로 스마트도스(SmartDose) 플랫폼 기술을 기반으로 개발한 것이다.

이 시스템은 환자들이 손을 사용하지 않고도 약물을 투여할 수 있어 420mg 용량의 ‘레파타’가 피하주사를 통해 체내로 투여되는 동안에도 걷기, 뻗기 및 허리 구부리기 등 적당한 신체활동을 진행할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

푸쉬트로넥스 시스템을 사용해 월 1회 투여하거나 슈어클릭(SureClick) 자가주사기를 사용해 격주로 투여할 경우 소요되는 ‘레파타’의 약제비는 미국시장 도매인도가격을 기준으로 할 때 연간 1만4,100달러이다.

푸쉬트로넥스 시스템은 다음달부터 미국시장에서 환자들에 의해 사용이 가능케 될 것이라고 암젠측은 설명했다.

한편 스타틴 계열 또는 다른 계열의 콜레스테롤 저하제들로 치료를 진행했음에도 불구하고 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 70mg/dL 이상을 나타내 조절이 어려운 죽상경화성 심혈관계 질환 환자 또는 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 수가 약 1,100만명에 달할 것으로 추정되고 있다.