애브비ㆍ로슈 공동개발 백혈병藥 연내 허가신청

17번 염색체 결손 림프구성 백혈병 신약 베네토클락스

애브비社가 새로운 백혈병 치료제로 개발을 진행 중인 베네토클락스(venetoclax)의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 임상 2상 시험결과를 12일 공개했다.

즉, 17번 염색체 결손 유전자 변이를 동반한 재발성‧불응성 또는 치료전력이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자들에게서 도출된 총 반응률이 시험목표를 충족시킨 것으로 나타났다는 것이다.

베네토클락스는 애브비가 제넨테크社 및 로슈社와 공동으로 개발을 진행 중인 B세포 림프종-2(BCL-2) 단백질 저해제의 일종이다.

특히 베네토클락스는 지난 5월 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받은 바 있다.

애브비측에 따르면 총 157명의 환자들을 대상으로 진행되었던 이번 시험에서 도출된 결과는 조만간 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다. 또한 이 시험결과는 가까운 장래에 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)을 비롯한 각국 약무당국에 허가신청서를 제출할 때 핵심적인 등록자료로 기여할 수 있을 것이라는 게 애브비측의 설명이다.

이날 애브비측은 베네토클락스의 안전성 평가결과가 앞서 진행되었던 연구사례들과 대동소이했으며, 예상치 못했던 안전성 문제의 징후는 보고되지 않았다고 덧붙였다.

애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번에 도출된 시험결과를 보면 그 동안 난치성으로 손꼽혀 왔던 17번 염색체 결손 동반 재발성‧불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들에게서 베네토클락스의 임상적 활성을 입증하는 데 부족함이 없는 것으로 보인다”고 말했다.

그는 또 이번 시험결과를 근거로 빠른 시일 내에 베네토클락스의 허가신청서가 각국에서 제출될 수 있도록 할 것이라며, 이를 위해 변함없이 최선의 노력을 기울여 나갈 것이라고 다짐했다.

한편 만성 림프구성 백혈병은 지난해 미국에서만 진단자 수가 1만4,620여명에 달한 것으로 전해지고 있다.

전체 만성 림프구성 백혈병 환자들의 3~10% 정도에서 17번 염색체 결손을 동반하는 것으로 추정되고 있다. 재발성‧불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 17번 염색체 결손을 동반하는 환자들은 전체의 30~50% 정도를 점유하고 있다.

17번 염색체 결손을 동반한 만성 림프구성 백혈병 환자들의 평균 생존기간은 2~3년을 밑돌고 있는 형편이다.