日, 저인산혈증 치료제 ‘스트렌식’ 발매 첫 허가

환자 총 생존률 84% 향상..3/4분기 말경 공급 착수

미국 코네티컷州 체셔에 소재한 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 C형 간염 치료제 ‘소발디’(소포스부비르)와 함께 초고가 약가논란을 촉발시키고 있는 제품인 ‘솔리리스’(Soliris; 에쿨리주맙)를 발매하고 있는 제약기업이다.

바로 그 알렉시온 파마슈티컬스社가 치명적인 대사계 장애 증상의 일종인 저인산혈증(低燐酸血症) 치료제 ‘스트렌식’(Strensiq)을 발매할 수 있도록 일본 후생노동성으로부터 허가를 취득했다고 6일 공표해 관심이 모아지고 있다.

골 표적 효소 대체요법제에 속하는 ‘스트렌식’은 일본에서 최초의 저인산혈증 치료제로 허가를 취득한 약물에 자리매김할 수 있게 됐다.

알렉시온 파마슈티컬스측은 ‘스트렌식’이 일본시장에서 오는 3/4분기 말경부터 발매에 들어갈 수 있을 것이라고 전망했다.

현재 ‘스트렌식’은 FDA에 허가신청서가 제출되어 신속심사가 진행 중인 데다 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 소아기 발생 저인산혈증 치료제로 허가권고 결론을 도출한 상태이다.

이에 따라 알렉시온 파마슈티컬스측은 올해 하반기에 미국과 유럽에서 ‘스트렌식’에 허가를 취득할 수 있을 것으로 예상했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 데이비드 할랄 회장은 “일본에서 ‘스트렌식’이 발빠르게 허가를 취득한 것은 저인산혈증의 소모적인 특성과 함께 이 제품이 환자들의 영향에 미칠 수 있는 영향이 심대하리라는 점을 방증하는 것”이라고 말했다.

할랄 회장은 또 ‘스트렌식’이 일본에서 저인산혈증 치료제로 허가를 취득한 최초의 약물인 만큼 빠른 시일 내에 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

이와 관련, 저인산혈증은 유전성, 진행성, 희귀 대사계 질환의 일종으로 환자들은 전신에서 소모적인 증상을 나타내고 치명적일 수 있는 합병증을 수반하는 것으로 알려져 있다.

골 광화에 결함이 나타나면서 골 기형 및 기타 골 이상 뿐 아니라 근육약화, 발작, 통증, 호흡부전 등의 전신 합병증이 수반되어 소아환자들을 조기사망에 이르게 할 수 있다는 지적이다.

‘스트렌식’은 ‘카플란-메이어 생존분석법’에 따라 168주째 시점에서 측정했을 때 총 생존률을 84% 향상시켜 준 것으로 나타났다.

오사카대학 의대의 오조노 교수(소아과)는 “저인산혈증이 진단이 어려운 데다 아직까지 치료대안이 부재해 일본에서 신생아 및 소아환자들에게 치명적일 수 있는 질환으로 자리매김해 왔다”는 말로 최초의 치료제가 허가를 취득한 것에 환영의 뜻을 표시했다.

일본 저인산혈증지원협회(HPPSA)의 하라 회장은 “오랫동안 새로운 저인산혈증 치료제의 출현을 학수고대해 왔던 환자와 보호자들에게 오늘은 하나의 터닝포인트가 될 수 있을 것”이라며 높은 기대감을 감추지 않았다.