EMA 자문위, 암젠 새 지질저하제 허가권고

PCSK9 저해제 ‘레파타’(에볼로쿠맙) 최종승인 성큼

암젠社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 고콜레스테롤혈증 치료제 기대주 ‘레파타’(Repatha: 에볼로쿠맙)에 대해 허가권고 의견을 도출했다고 지난 22일 공표했다.

일부 고콜레스테롤혈증 환자들에게 ‘레파타’를 사용할 수 있도록 승인할 것을 지지하는 표결결과를 도출했다는 것. 아이슬란드 및 노르웨이 약물사용자문위 또한 ‘레파타’의 허가를 권고키로 동의했다는 것이 암젠측의 설명이다.

‘레파타’는 이른바 “나쁜” 콜레스테롤로 불리는 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤을 제거하는 간(肝)의 작용을 억제하는 단백질의 일종으로 알려진 ‘프로-단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형’(PCSK9)을 억제하는 휴먼 모노클로날 항체 약물인 에볼로쿠맙(evolocumab)의 제품명이다.

‘레파타’라는 제품명은 FDA와 EMA가 잠정적으로 사용을 승인한 상태이다.

이번에 CHMP가 허가권고 결론을 도출한 ‘레파타’의 구체적인 적응증을 살펴보면 첫째는 성인 원발성 고지혈증(이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증, 즉 HeFH) 또는 혼합형 이상지질혈증 환자들이 식이요법에 병행해 복용토록 하는 용도이다.

스타틴 계열 콜레스테롤 저하제의 최대허용용량을 복용하고도 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 목표치에 도달하지 못해 스타틴系 약물 또는 스타틴系 약물 및 다른 콜레스테롤 저하제 복용을 병행하는 이들이거나, 스타틴系 약물에 내약성이 확보되지 못했거나 스타틴系 약물 복용이 허용되지 않은 환자들로 다른 콜레스테롤 저하제와 병용하거나 병용하지 않는 이들이 이 적응증에 해당된다.

둘째는 성인 및 12세 이상의 청소년 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자들이 다른 콜레스테롤 저하제 복용에 병행토록 하는 적응증이다.

하지만 ‘레파타’가 심혈관계 이환률 및 사망률에 미치는 영향은 아직까지 확립되지 않았다. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증과 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 드물게 발생하지만, 상당한 중증 증상을 수반하는 유전성 질환들이다.

암젠社의 션 E. 하퍼 R&D 담당부회장은 “CHMP가 ‘레파타’의 허가를 지지하는 결론을 도출한 것이야말로 기존의 치료제들로 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표치로 조절하는 데 어려움을 겪고 있는 고콜레스테롤혈증 환자들에게 새로운 치료대안을 제시해 주는 것이어서 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 또 “조절이 어려운 높은 콜레스테롤 수치가 의료제도에 상당한 부담요인으로 작용하고 있는 만큼 약무당국과 긴밀히 협력해 ‘레파타’가 유럽 각국 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘레파타’가 허가를 취득할 경우 EU 28개 회원국 뿐 아니라 유럽경제지역(EEA) 회원국들인 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인 등에서도 승인이 이루어지게 된다.

한편 CHMP는 총 4,500여명의 고콜레스테롤혈증 환자들을 포함한 6,800여명의 환자들을 대상으로 진행되었던 10건의 임상 3상 시험결과 자료를 면밀히 검토한 끝에 이번에 허가를 권고키로 결정한 것이다.

현재 유럽 각국에서는 25세 이상 성인인구 가운데 최대 54%가 총 콜레스테롤 수치 5.0mmol/L 이상(190mg/dL 이상)으로 분류되고 있는 형편이다. 높은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치는 심혈관계 제 증상이 발생할 위험성을 높이는 주요한 위험요인으로 자리매김되고 있는 형편이다.