땅콩 알레르기 치료용 패치제 개발에 청신호

FDA, ‘바이아스킨 피넛’ 획기적 치료제 지정해

프랑스 제약기업 DBV 테크놀로지스社가 개발을 진행 중인 소아용 땅콩 알레르기 치료제 미국 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받아 기대감을 부풀리고 있다.

DBV 테크놀로지스社는 패치제 타입의 땅콩 알레르기 치료제인 ‘바이아스킨 피넛’(Viaskin Peanut)이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’로 지정받았다고 9일 공표했다.

무엇보다 식품 알레르기와 관련해 FDA로부터 ‘획기적 치료제’로 지정받은 케이스는 이번이 처음이다.

이 같은 내용은 각종 식품 알레르기가 구강 또는 피부 부위에 나타나는 경미한 수준의 가려움증에서부터 호흡곤란으로 인한 치명적인 아나필락시스 쇼크는 물론, 심지어 사망에 이르기까지 다양한 증상들을 동반하고 있는 형편임을 상기할 때 상당히 주목할 만한 것이다.

미국의 경우 3분마다 1명이 식품 알레르기로 인해 병원 응급실을 찾는 것으로 추정될 정도. 더욱이 땅콩 알레르기는 서구권에서 가장 빈도높고 심각한 수준으로 발생하고 있는 식품 알레르기 증상으로 손꼽혀 왔다.

이와 관련, ‘획기적 치료제’는 지난 2012년 의회를 통과한 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)에 근거조항이 삽입되어 신설된 제도이다. 중증 또는 치명적인 질병들을 치료하기 위해 진행된 예비단계의 임상시험에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 효능개선이 입증된 약물들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다.

특히 ‘획기적 치료제’로 지정해 달라며 제약‧생명공학기업들이 제출한 전체 신청사례들 가운데 30% 이하만이 수용될 정도로 지정절차가 매우 까다롭다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘바이아스킨 피넛’의 경우 DBV 테크놀로지스측이 제출한 임상 2상 후기단계 시험자료를 FDA가 면밀히 검토한 끝에 ‘획기적 치료제’로 지정한 것이다.

이 시험은 6~55세 사이의 소아 및 성인 피험자 총 221명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 ‘바이아스킨 피넛’ 50μg, 100μg 및 250μg 또는 위약(僞藥)을 12개월 동안 피부에 부착해 안전성과 효능을 평가하는 방식으로 진행됐다.

그 결과 ‘바이아스킨 피넛’ 250μg 패치제를 부착한 소아 피험자 그룹에서 땅콩 알레르기 증상개선 등 시험목표에 부응하는 괄목할 만한 결론이 도출됐다. 안전성의 경우 이미 종결되었거나 현재 진행 중인 시험사례들을 보면 전체 연령대에서 우수한 안전성이 확보되었음이 입증됐다.

DBV 테크놀로지스社의 피에르 앙리 베나우 회장은 “식품 알레르기와 관련해 FDA로부터 처음으로 ‘획기적 치료제’를 지정받은 회사로 이름을 올리게 된 것을 영광스럽게 생각한다”며 “땅콩 알레르기 환자들과 보호자 및 의사들에게도 이번 ‘획기적 치료제’ 지정은 역사적인 일로 환영받을 것”이라고 단언했다.

그 만큼 대표적인 중증 식품 알레르기로 꼽히는 땅콩 알레르기 치료제의 개발이 학수고대되어 왔던 대상이기 때문이라는 것이 베나우 회장의 설명이다.

베나우 회장은 “이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 치료제가 바로 ‘바이아스킨 피넛’인 만큼 빠른 시일 내에 최종허가를 취득할 수 있도록 하기 위해 최선의 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

한편 ‘바이아스킨 피넛’은 알레르기 항원을 포함한 생리활성물질들을 피부에 전달하는 플랫폼 기술을 기반으로 개발이 진행 중인 정전형(靜電型: electrostatic) 패치제 타입의 치료제이다.

알레르기 항원을 피부 표피층에 직접적으로 전달해 혈류 속으로 유입되지 않도록 하면서 항원전달세포에 작용하게끔 하는 기전을 통해 면역계를 활성화시키는 원리의 치료제이다.