희귀 소아종양 치료제 ‘유니툭신’ FDA 허가

위험도 높은 신경모세포종 환자용 1차 선택약으로

위험도가 높은 소아 신경모세포종 환자들을 위한 새로운 1차 선택약이 FDA로부터 허가를 취득했다.

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 자사의 신경모세포종 치료제 ‘유니툭신’(Unituxin: 디누툭시맙)이 FDA로부터 승인받았다고 10일 공표했다.

유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社는 만성적이거나 치명적인 심혈관계‧감염성 질환과 암을 겨냥한 치료제 개발에 주력하고 있는 생명공학기업이다. 폐동맥 고혈압 치료제 ‘레모둘린’(Remodulin: 트레프로스티닐) 등을 보유해 낯설지 않은 이름이다.

이와 관련, 신경모세포종은 면역계의 신경세포들로부터 발생하는 희귀암의 일종으로 알려져 있다. 일반적으로 부신(副腎) 부위에서 증상이 시작되지만, 복부와 흉부 또는 척추 주위의 신경조직들로 증상이 나타나는 부위가 확대될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

5세 이하의 소아들에게서 주로 발생하는 소아암으로 분류되고 있는데, 매년 미국에서만 650여명 정도의 환자가 발생하는 것으로 추정되고 있다.

‘유니툭신’은 신경모세포종 세포들의 표면에 결합해 작용하는 항체 약물의 일종이다.

다중작용제 및 복합치료제로 치료를 진행했을 때 최소한 부분반응을 나타낸 환자들에게 수술, 항암화학요법제 및 방사선요법에 병행해 진행하는 복합요법제의 한 부분을 구성하는 약물로 이번에 허가를 취득했다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 피차드 파즈더 국장은 “위험도가 높은 신경모세포종 환자들을 위한 치료제로는 '유니툭신‘이 처음으로 허가를 취득한 제품에 자리매김할 수 있게 됐다”며 “덕분에 위험도 높은 소아 신경모세포종 환자들의 생존기간을 연장하는 데 효과적인 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 내다봤다.

한편 FDA는 신속심사 대상 및 희귀의약품 지정을 거쳐 심사절차를 빠르게 진행한 끝에 이번에 ‘유니툭신’의 발매를 승인한 것이다.

‘유니툭신’은 또한 ‘희귀 소아질환 우선심사 바우처’(rare pediatric disease priority review voucher) 프로그램에 따라 허가를 취득한 두 번째 제품이다. 이것은 희귀 소아질환을 타깃으로 한 제품이 아니었을 경우 신속심사 대상으로 지정받지 못했을 가능성을 시사하는 대목이다.

‘희귀 소아질환 우선심사 바우처’ 프로그램 대상으로 ‘유니툭신’에 앞서 처음으로 지정되었던 약물은 지난해 3월 FDA의 허가를 취득했던 4 A형 점액성 다당류증 및 모르퀴오 A 증후군 치료제 ‘비미짐’(Vimizim: 엘로설파제 α)이다.

‘유니툭신’의 효능 및 안전성은 총 226명의 위험도 높은 소아 신경모세포종 환자들을 대상으로 진행된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다. 이 시험의 피험자들은 다제투여와 수술을 거쳐 집중적인 항암치료와 골수이식, 방사선 요법을 진행한 끝에 종양이 위축되었거나 제거된 고위험 신경모세포종 환자들로 충원됐었다.

시험은 피험자들을 무작위 분류한 후 ‘유니툭신’과 인터루킨-2 및 과립구 대식세포 집락 촉진인자를 포함한 복합요법을 진행하거나, 경구용 레티노이드를 복용토록 하는 방식으로 진행됐다.

그 결과 3년이 경과했을 때 ‘유니툭신’ 투여群의 63%가 생존했을 뿐 아니라 종양의 성장이 중단되거나 재발하지 않은 것으로 파악되어 경구용 레티노이드 대조群의 46%를 상회했음이 눈에 띄었다. ‘유니툭신’ 투여群은 또한 생존률이 73%에 달해 경구용 레티노이드 대조群의 58%에 비해 우위를 보인 것으로 분석됐다.