FDA 자문위, 부갑상선 기능저하증藥 허가권고

‘나트파라’ 다음달 24일까지 승인 여부 최종결론 전망

체내의 여러 중요한 생리적 기능들에 핵심적인 역할을 수행하는 부갑상선 호르몬의 결핍 증상을 치료하는 신약이 가까운 장래에 FDA의 최종 허가관문을 통과할 수 있을 전망이다.

미국 뉴저지州 베드민스터에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 NPS 파마슈티컬스社는 FDA 내분비계‧대사계 약물 자문위원회가 찬성 8표‧반대 5표로 부갑상선 기능저하증 장기요법제 ‘나트파라’(Natpara; hrPTH [1-84])에 대해 허가권고 표결결과를 도출했다고 12일 공표했다.

처방약 유저피法(PDUFA)에 따른 ‘나트파라’의 승인 여부에 관한 FDA의 최종결론은 다음달 24일까지 도출될 것으로 보인다.

NPS 파마슈티컬스社는 지난 초여름 무렵 샤이어社(Shire)의 M&A 타깃으로 한 동안 이름이 거론되었던 제약기업이어서 낯설지 않은 이름이다. 지난 2012년 12월에는 40여년만에 새로운 단장(短腸) 증후군 치료제 ‘갓텍스’Gattex; 테두글루타이드)의 발매를 FDA로부터 승인받기도 했었다.

NPS 파마슈티컬스社의 프랑스와스 네이더 회장은 “자문위의 표결결과를 환영해마지 않는다”며 “덕분에 ‘나트파라’의 효능 및 위험성 프로필 뿐 아니라 부갑상선 기능저하증 장기요법제로 내포된 잠재력에 대한 우리의 믿음에 한층 무게가 실릴 수 있게 될 것”이라고 밝혔다.

네이더 회장은 또 “부갑상선 기능저하증의 기저원인을 겨냥한 생명공학적 대체요법제의 일종인 ‘나트파라’가 임상시험을 통해 혈중 칼슘 수치를 유지시키면서 체내에서 생성되는 부갑상선 호르몬과 생리학적 관점에서 볼 때 동일한 효과를 발휘할 것임이 입증됐다”며 “FDA와 긴밀한 협의를 진행해 ‘나트파라’의 막바지 검토절차가 마무리될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 덧붙였다.

한편 FDA 자문위는 표결에 앞서 약물학적 연구사례 1건과 효능 및 안전성 평가연구 4건 등으로 구성된 ‘나트파라’의 임상 3상 시험 프로그램들로부터 도출된 자료를 심도깊게 분석한 바 있다.

피험자 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조群과 비교분석하는 이중맹검법 방식으로 진행된 이들 시험은 지금까지 부갑상선 기능저하증과 관련해 진행되었던 것으로는 최대 규모의 임상시험 사례였다고 NPS 파마슈티컬스측은 강조했다.

FDA는 ‘나트파라’에 대해 희귀의약품 지위를 부여한 바 있다. 마찬가지로 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 동일한 약물이면서 제품명만 다른 ‘나트파’(Natpar)에 대해 같은 지위를 부여했었다.