FDA, 마약성 소아 중증간질 치료제 신속심사

GW 파마 카나비디올 제품에 ‘패스트 트랙’ 적용

영국 제약기업 GW 파마슈티컬스社는 FDA가 ‘드라베 증후군’(Dravet syndrome) 치료제로 개발이 진행되고 있는 자사의 카나비디올 제품 ‘에피디올렉스’(Epidiolex)를 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 대상으로 지정했다고 지난 6일 공표했다.

그렇다면 중증 소아 간질(또는 뇌전증)을 의미하는 ‘드라베 증후군’이 드물게 발생하지만 파괴적인 영향을 미치는 데다 기존의 치료제들에 저항성을 나타내고 있는 형편임을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

카나비디올(cannabidiol)은 마리화나의 핵심성분을 이루는 카나비노이드(cannabinoid) 계열 물질의 일종이다. GW 파마슈티컬스社는 카나비노이드 제품 개발을 위한 플랫폼 기술을 보유한 제약기업이다.

‘패스트 트랙’이란 중증 질환이나 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 질환을 타깃으로 개발이 “현재진행형”인 신약후보물질들에 대해 관련절차들이 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 임상시험이 완료되기 이전에 허가심사 절차가 착수될 수 있도록 하는 제도를 말한다.

임상적 효용성이 클 것으로 기대되는 중요한 신약들이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하려는 취지에서 마련된 제도가 바로 ‘패스트 트랙’이어서 ‘신속심사’ 제도와는 미묘한 차이가 있다.

GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 회장은 “드라베 증후군으로 인해 고통받고 있는 소아환자들의 충족되지 못한 니즈에 부응하기 위해 최대한 빠른 시일 내에 ‘에피디올렉스’가 개발될 수 있도록 하는 데 전력투구해 왔다”며 ‘패스트 트랙’ 대상 지정의 의의를 설명했다.

그는 또 ‘에피디올렉스’가 이번 ‘패트스 트랙’ 대상 지정에 앞서 FDA에 의해 희귀질환 치료제로도 이름을 올린 바 있음을 상기시켰다.

이에 따라 올해 하반기 중으로 ‘에피디올렉스’의 임상 2상 및 3상 시험이 착수될 수 있도록 전력을 기울여 나갈 것이라고 고버 회장은 다짐했다.

한편 이날 GW 파마슈티컬스측은 ‘에피디올렉스’를 가장 중증에 속하는 간질 증상의 일종인 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut gyndrome) 치료제로도 개발하기 위해 임상시험의 착수를 착착 준비하고 있다고 공개했다.

‘에피디올렉스’가 이미 올초 FDA에 의해 레녹스-가스토 증후군 치료를 위한 희귀질환 치료제로 지정된 바 있음을 상기시킨 GW 파마슈티컬스는 올해 중반경 임상시험 승인을 신청하기 위한 사전상담회의(pre-IND)를 열어 내년 중으로 2건의 임상 3상 시험이 착수될 수 있도록 힘쓸 것이라고 밝혔다.

레녹스-가스토 증후군은 2~8세 사이의 소아들에게서 증상이 나타나기 시작해 성인으로 장성한 뒤에도 지속되는 중증 간질의 일종을 말한다. 다양한 유형의 발작과 정신지체, 퇴행, 불규칙한 뇌파, 극서파(棘徐波) 방출 등을 동반한다.

현재 레녹스-가스토 증후군 환자들에게는 항경련제 ‘라믹탈’(라모트리진) 정도가 유지요법제 용도로 사용되고 있다.