FDA, 낭성섬유증 신약 ‘칼리데코’ 적응증 확대

CFTR 유전자 8가지 변이 동반 환자 추가로 포함돼

FDA가 낭성섬유증 치료제 ‘칼리데코’(Kalydeco; 아아비카프토)의 적응증 추가를 승인했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 낭성섬유증 막전위 전도도 조절(CFTR) 유전자의 8가지 변이 가운데 하나를 나타내는 6세 이상의 환자들을 위한 치료제로도 사용이 가능토록 ‘칼리데코’의 적응증 추가를 승인했다고 21일 공표했다.

‘칼리데코’는 ‘G551D’ 변이를 나타내는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로 지난 2012년 1월 처음 FDA의 허가를 취득했던 약물이다.

이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘칼리데코’는 ‘G551D’와 ‘G178R’, ‘S549N’, ‘S549R’, ‘G551S’, ‘G1244E’, ‘S1251N’, ‘S1255P’ 및 ‘G1349D’ 등 9가지 변이를 나타내는 낭성섬유증 환자들을 위한 약물로 사용이 가능케 됐다.

낭성섬유증은 CFTR 유전자의 변이로 인해 CFTR 단백질에 문제가 수반됨에 따라 땀샘이나 기관지에서 점액을 분비하는 샘, 이자(眱子 ; 췌장)를 비롯한 외분비샘에 이상이 나타나는 증상을 말한다.

CFTR 단백질이 기능부전 또는 결함이 나타나는 낭성섬유증 환자들은 폐를 비롯한 각종 장기(臟器)의 세포 내 나트륨 및 수분 저류‧배출에 지장이 초래되게 된다. 과도하게 점도가 높은 점액이 분비되면서 기관지를 막아 호흡장애를 일으키거나, 땀을 통해 전해질이 과다하게 분비되면서 전해질 부족 등의 증상이 유발되는 것.

유태계를 비롯한 특정 인종에서 유병률이 높게 나타나는 것으로 알려져 있다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 로버트 카우프먼 부회장 겸 최고 의학책임자(CFO)는 “적응증 추가 덕분에 ‘칼리데코’가 더 많은 낭성섬유증 환자들에게 도움을 줄 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 그는 또 현재 진행 중인 다양한 시험사례들을 통해 추가자료가 확보되는 등 진전이 이루어지면 ‘칼리데코’를 통해 도움을 받을 낭성섬유증 환자들이 더욱 늘어나게 될 것이라고 덧붙였다.

한편 ‘칼리데코’는 지난 2012년 말 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정된 바 있다.

FDA는 ‘G178R’, ‘S549N’, ‘S549R’, ‘G551S’, ‘G1244E’, ‘S1251N’, ‘S1255P’, ‘G1349D’ 및 ‘G970R’ 등의 변이를 나타내는 낭성섬유증 환자 39명을 대상으로 진행된 임상 3상 시험결과를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이라 풀이되고 있다.

이 시험에서 ‘칼리데코’를 투여받은 환자들은 폐 기능, 즉 초당 노력성 호기량(FEV1)이 통계적으로 유의할 만한 수준으로 개선되었을 뿐 아니라 안전성 측면에서는 ‘G551D’ 변이를 나타내는 환자들에 비견할 만한 양상을 보였다.

다만 ‘G970$’ 변이를 나타내는 환자들의 경우에는 ‘칼리데코’의 효능이 입증되지 않았다.

버텍스측은 이번에 적응증이 추가되는 과정에서 FDA가 검토했던 자료들이 유럽과 캐나다, 호주 등에서도 검토가 이루어지고 있다고 밝혀 차후 적응증 추가 승인이 뒤를 이을 것임을 시사했다.