새 다발성 골수종 ‘포말리스트’ FDA 허가취득

지난해 7월 ‘카이프롤리스’ 이어 두 번째 승인결정

FDA가 새로운 다발성 골수종 치료제 ‘포말리스트’(Pomalyst; 포말리도마이드)의 발매를 지난 8일 승인했다.

미국 뉴저지州 서밋에 본사를 둔 생명공학기업 셀진社(Celgene)에 의해 허가신청서가 제출되었던 ‘포말리스트’는 다른 항암제들로 치료를 진행했음에도 불구, 증상이 진행된 다발성 골수종 환자들을 위한 치료제로 이번에 FDA의 허가관문을 통과했다.

FDA는 이에 앞서 지난해 7월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 제약기업 오닉스 파마슈티컬스社(Onyx)의 다발성 골수종 치료제 ‘카이프롤리스’(Kyprolis; 카르필조밉)에 대해 허가를 결정한 바 있다.

미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 주로 고령의 성인들에게서 발생하는 혈액암의 일종인 다발성 골수종은 미국에서 매년 2만1,700여명이 발병을 진단받고 있을 뿐 아니라 1만710명 정도가 이로 인해 사망하는 것으로 추정되고 있는 종양이다.

‘포말리스트’는 체내의 면역계를 조절해 암성(癌性) 세포들을 괴사시키고 성장을 저해하는 기전으로 작용하는 경구용 정제 타입의 항암제이다.

이번에 허가된 구체적인 적응증은 레날리도마이드(레블리미드)와 보르테조밉(벨케이드)를 포함해 최소한 2종 이상의 약물들을 투여했음에도 불구, 별다른 반응이 나타나지 않은 데다 투여 후 60일 이내에 증상이 진행된 재발성 및 불응성 다발성 골수종이다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “레날리도마이드 및 탈리도마이드와 같은 계열에 속하는 면역조절제로 ‘포말리스트’가 허가를 취득한 것”이라며 “지난해 ‘카이프롤리스’에 이어 두 번째로 승인된 다발성 골수종 치료제이기도 하다”고 설명했다.

파즈더 국장은 ‘포말리스트’가 허가됨에 따라 다른 항암제들에 반응을 나타내지 않은 환자들을 위해 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 됐다고 덧붙였다.

‘포말리스트’는 ‘카이프롤리스’와 마찬가지로 ‘신속심사’ 프로그램을 거쳐 FDA의 허가를 취득했다. 즉, 환자들에게 하루빨리 공급이 가능토록 하되, 임상적 효용성과 안전성을 평가하기 위한 추가시험을 진행해야 하는 의무를 개발사측이 이행해야 한다는 의미.

FDA는 또 다발성 골수종이 20만명 이하의 환자들에게 발생하고 있음을 감안해 ‘포말리스트’를 희귀의약품으로 지정했다.

셀진측에 따르면 ‘포말리스트’의 안전성 및 효능은 총 221명의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 진행된 임상시험을 통해 평가됐다. 이 시험은 치료 후 종양이 완전히 제거되었거나 부분적으로 제거되어 객관적 반응률(ORP)에 도달한 환자 수를 측정하기 위해 착수된 것이었다.

시험은 환자들을 무작위 분류한 후 ‘포말리스트’를 단독복용토록 하거나, ‘포말리스트’ 복용과 함께 코르티코스테로이드제의 일종인 덱사메타손을 소용량 병용투여하는 방식으로 이루어졌다.

그 결과 ‘포말리스트’ 단독복용群의 경우 전체의 7.4%가 객관적 반응률에 도달한 가운데 평균 반응기간은 아직까지 도출되지 않았다. ‘포말리스트’와 소용량 덱사메타손을 병용한 그룹에서는 이 수치가 29.2%에 달했으며, 평균 반응기간은 7.4개월로 파악됐다.

‘포말리스트’는 중증의 치명적인 선천성 결손아 출생을 유발할 수 있음을 감안해 임산부들에게는 사용할 수 없으며, 혈전을 발생시킬 수 있다는 점 등을 환자와 의료전문인들에게 고지하는 돌출주의문(a Boxed Warning)이 삽입된 가운데 발매될 예정이다.

이와 함께 ‘포말리스트’는 태아에 미칠 수 있는 위험성을 감안해 위험성 평가 및 완화전략(REMS) 프로그램의 이행을 전제로 발매가 가능하다. 따라서 여성환자들의 경우 임산부가 아니어야 하고, 가임기 여성들의 경우에는 임신진단을 받고 피임을 실천해야 한다.

남성환자들도 ‘포말리스트’를 복용할 수 있으려면 피임을 실행에 옮겨야 한다.

이 같은 내용의 위험성 평가 및 완화전략은 레날리도마이드와 탈리도마이드의 경우에도 적용되고 있다.

한편 ‘포말리스트’를 복용하는 동안 백혈구 감소증, 피로감 및 쇠약감, 적혈구 수치 감소로 인한 빈혈, 변비, 설사, 혈소판 감소증, 상기도 감염증, 요통, 고열 등의 부작용이 수반될 수 있으므로 유의가 필요하다.