새 백혈병 치료제 ‘아이클루식’ FDA 허가취득

당초 데드라인보다 3개월 이상 빠르게 결론 도출

FDA가 새로운 백혈병 치료제의 발매를 지난 14일 허가했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 아리아드 파마슈티컬스社(Ariad)의 ‘아이클루식’(Iclusig; 포나티닙) 45mg 정제를 성인 만성 골수성 백혈병 및 필라델피아 염색체-양성 급성 림프구성 백혈병 치료제로 승인한 것.

특히 ‘아이클루식’은 신속검토 대상으로 선정되어 관련절차가 빠르게 진행되어 왔던 데다 당초 예상시점 데드라인이었던 2013년 3월 27일을 훨씬 앞당겨 결론이 도출됐다.

아리아드 파마슈티컬스社는 머크&컴퍼니社와 손잡고 몇몇 항암제 신약후보물질들의 개발을 진행 중이어서 이름이 낯설지 않은 제약기업이다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “기존의 약물들에 별다른 반응을 나타내지 않은 만성 골수성 백혈병 환자들 뿐 아니라 지금까지 별다른 치료법이 존재하지 못했던 ‘T315I 변이’ 동반환자들에게도 새로운 치료대안을 제시할 수 있게 됐다”며 의의를 설명했다.

아리아드 파마슈티컬스社의 하비 J. 버거 회장은 “5년이 채 못되는 기간 동안 ‘아이클루식’의 임상시험과 FDA 허가취득 절차를 모두 마치는 신기원을 이룩했다”며 환영의 뜻을 표시했다.

FDA는 기존의 티로신 키나제 저해제 계열 약물들에 저항성을 보이거나 내약성을 나타내지 않는 만성 골수성 백혈병 및 필라델피아 염색체-양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험결과를 근거로 ‘아이클루식’의 발매를 허가한 것이라 풀이되고 있다.

이 시험에서 ‘T315I 변이’를 동반한 환자들 가운데 70%를 포함해 전체의 54%에 해당하는 환자들이 주요 세포유전학적 반응(MCR)을 나타낸 것으로 파악됐다. 게다가 가속기 만성 골수성 백혈병 환자들의 52%와 필라델피아 염색체-양성 급성 림프구성 백혈병 환자들의 41%, 급성기 만성 골수성 백혈병 환자들의 31%가 주요 혈액학적 반응(MHR)을 보인 것으로 분석됐다.

다만 FDA는 ‘아이클루식’의 발매를 허가하면서 혈전 및 간 독성 위험성에 유의토록 하는 돌출주의문(a boxed warning)을 제품라벨에 삽입토록 주문했다.

한편 아리아드 파마슈티컬스社는 미국시장 발매를 위한 준비가 완료된 상태여서 앞으로 2주 이내에 공급에 착수할 수 있을 전망이다.