골수섬유화증 치료제 EU 집행위 허가 취득

지난해 11월 FDA 승인받은 노바티스 ‘자카바이’

노바티스社는 골수섬유화증 치료제 ‘자카바이’(Jakavi; 룩솔리티닙)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 28일 공표했다.

이로써 ‘자카바이’는 질병과 관련이 있는 비장종대(또는 비장비대증), 성인 원발성 골수섬유화증의 제 증상, 진성 적혈구 증다증 후 골수섬유화증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유화증 등을 치료하는 약물로 발매가 가능케 됐다.

‘자카바이’는 지난 11월 FDA에서 최초의 골수섬유화증 치료제로 발매를 승인받았던 ‘자카파이’(Jakafi)와 동일한 제품이다.

골수섬유화증을 치료하는 용도의 경구용 야누스 키나제 1(JAK 1) 및 야누스 키나제 2(JAK 2) 저해제가 유럽시장에서 허가를 취득한 것은 ‘자카바이’가 처음이다. ‘야누스 키나제’는 혈액과 면역기능에 관여하는 단백질의 일종을 말한다.

치명적인 혈액암의 일종인 골수섬유화증은 골수 기능부전, 비장종대, 극심한 피로감, 도한증(盜汗症), 난치성 소양증, 삶의 질 저하, 체중감소 등을 수반하는 희귀질환이다. 골수섬유화증을 진단받은 환자들의 평균 생존기간은 5.7년 정도로 알려져 있다.

유럽에서는 매년 10만명당 0.75명 정도의 비율로 발생하고 있으며, 미국시장의 경우 연간 환자 수가 20만명에 미치지 못하고 있다. ‘자카파이’가 희귀의약품으로 FDA의 허가를 취득했던 것은 이 때문이다.

현재 미국시장에서 ‘자카바이’는 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 인사이트 코퍼레이션社(Incyte)가 마케팅을 맡고 있다. 노바티스社는 지난 2009년 인사이트 코퍼레이션社와 미국시장外 글로벌 마켓에서 ‘자카바이’의 마케팅권 행사를 예약하는 내용의 라이센싱 제휴계약을 체결했었다.

노바티스는 2건의 임상 3상 시험결과를 근거로 EU 집행위원회가 이번에 ‘자카바이’의 발매를 승인한 것이라 풀이했다.

이 중 한 시험에서 ‘자카바이’는 투여착수 후 24주째 시점에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 피험자들의 비율이 41.9%에 달해 플라시보 투여群의 0.7%와 비교를 불허케 했던 것으로 나타났다. 아울러 51주가 경과한 후 총 생존률에서도 ‘자카바이’ 투여群은 마찬가지 양상을 보인 것으로 파악됐었다.

또 다른 시험에서도 ‘자카바이’는 48주째 시점에서 피험자들의 28%가 비장 용적이 35% 이상 감소한 것으로 조사되어 기존의 유용한 최적치료법(BAT)을 진행한 그룹에서 이 수치가 0%로 나타난 것과는 천양지차의 효과를 발휘했음이 입증됐었다.