화이자 신경퇴행성 질환 신약 FDA 승인 비토

트랜스타이레틴 변이 원인 질환 치료제 타파미디스

화이자社는 자사가 허가신청서를 제출했던 새로운 신경퇴행성 질환 치료제에 대해 FDA가 허가결정을 도출하지 않았다고 18일 공표했다.

즉, 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증(TTR-FAP) 치료제 타파미디스 메글루민(tafamidis meglumine)에 대해 FDA가 효용성을 확고하게 입증하기 위한 별도의 시험을 진행하고, 추가정보를 제출토록 주문했다는 것.

FDA의 이번 결정은 지난달 24일 말초‧중추신경계 약물 자문위원회가 타파미디스 메글루민과 관련한 표결을 진행한 데 이어 나온 것이다.

당시 표결에서 자문위는 도출된 임상자료가 효능을 충분히 입증하지 못했다는 데 찬성 13표‧반대 4표를 던졌으면서도 이 약물의 임상적 효용성이 예측 가능한 것으로 보인다는 데 같은 표차로 의견이 갈린 바 있다.

타파미디스 메글루민은 지난 2월 FDA로부터 신속검토 대상으로 지정받았었다.

또한 EU 집행위원회의 경우 이미 지난해 11월 16일 ‘빈다켈’(Vyndaqel)이라는 상품명의 1기 증상 성인용 약물로 타파미디스 메글루민의 발매를 승인한 바 있다.

‘트랜스타이레틴’(TTR; transthyretin)이란 알쯔하이머 발병의 원인물질로 꼽히는 아밀로이드 베타를 분해하는 효소이다. 이 효소의 유전자에 변이가 발행하면서 불안정형 TTR 단백질이 생성되면 아밀로이드 섬유가 신경계, 신장, 심장 등 여러 장기의 내부에 축적되어 정상적인 신체기능 수행을 저해하게 된다.

타파미디스 메글루민은 신경퇴행 및 신경계 기능감퇴를 억제하는 트랜스타이레틴 안정제이다.

지금까지 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증은 드물게 발생하지만, 진행속도가 빨르고 치명적인 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려져 왔음에도 불구, 효과적인 치료제가 부재했던 형편이다.

화이자社 스페셜티 케어 사업부의 이본 그린스트리스 개발담당 부사장은 “환자들의 긴박한 니즈를 우리가 인지하고 있을 뿐 아니라 타파미디스 메글루민의 효용성에 대해서도 확고한 믿음을 갖고 있다”며 “빠른 시일 내에 FDA 관계자들과 테이블에 마주앉아 협의를 진행할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.