젠자임, 중증 고지혈증 치료제 FDA 허가신청

가족성 고지혈증 치료제 ‘킨암로’ 아이시스와 공동제출

사노피社의 자회사인 미국 메이저 바이오테크놀로지 메이커 젠자임社가 새로운 기전의 콜레스테롤 저하제에 대한 허가신청서를 FDA에 제출했다고 지난달 29일 공표했다.

중증 고콜레스테롤혈증의 일종으로 알려진 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘킨암로’(Kynamro; 마이포머센 나트륨)가 바로 그것. 여기서 “동질접합”(homozygous)이란 어떤 유전형질에 대해 동형유전자를 갖고 있는 상태를 말한다.

이날 발표는 젠자임측이 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이시스 파마슈티컬스社(Isis)와 공동으로 내놓은 것이다.

마이포머센(mipomersen)은 지금까지 ‘ISIS 301012’라는 코드네임으로 불려왔던 약물이다.

심장병을 유발하는 원인물질의 하나로 꼽히는 저밀도 지단백 콜레스테롤의 담체(molecular carrier)로 알려진 ‘ApoB’ 단백질의 작용을 저해하는 메커니즘을 지니고 있는 약물이 마이포머센이다.

젠자임측은 FDA가 ‘킨암로’의 허가신청서를 접수함에 따라 아이시스 파마슈티컬스측에 2,500만 달러를 우선 지급키로 했다. ‘킨암로’는 유럽시장의 경우 지난해 허가신청이 이루어진 바 있다.

FDA는 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 20만명 이하의 환자들에게 영향을 미치고 있는 유전성 질환임을 감안해 희귀질환 치료제로 지정했다.

젠자임과 아이시스 파마슈티컬스측은 51명의 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 무작위 분류한 후 26주 동안 각각 ‘킨암로’ 또는 플라시보를 주 1회 투여하는 방식으로 진행되었던 임상 3상 시험결과를 근거로 이번에 허가신청서를 제출할 것이라 풀이되고 있다.

이 시험의 피험자들은 ‘킨암로’ 및 플라시보 투여와 함께 스타틴 계열의 콜레스테롤 저하제 복용을 병행하거나, 스타틴系 콜레스테롤 저하제와 동시에 최소한 한가지 이상의 다른 콜레스테롤 저하제를 병용했다.

그 결과 ‘킨암로’를 복용한 그룹의 경우 시험기간이 종료되었을 때 인체에 유해한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 25% 감소한 것으로 나타나 플라시보 복용群의 3% 감소를 훨씬 상회했음이 눈에 띄었다.

이와 함께 ‘킨암로’ 복용群 가운데 3명은 부작용으로 인해 중도에 배제된 것으로 파악됐다.

아이시스 파마슈티컬스社의 B. 라인 파셜 최고 운영‧재무책임자는 “아직까지 간 이식수술 등의 치료법만 가능할 뿐, 별다른 치료약물이 존재하지 않았던 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 ‘킨암로’가 하루빨리 허가를 취득할 수 있도록 미국과 유럽에서 신약 허가당국과 긴밀한 협력을 진행할 것”이라고 말했다.