화이자 신경퇴행성 질환 신약 ‘신속검토’ 지정

타파미디스, 오는 6월까지 최종결론 도출 전망

화이자社는 자사의 새로운 신경퇴행성 질환 치료제가 FDA로부터 신속검토 대상으로 지정받았다고 15일 공표했다.

이번에 신속검토 대상으로 지정된 약물은 경구용 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증(TTR-FAP) 치료제인 타파미디스 메글루민(tafamidis meglumine)이다.

타파미디스는 지난해 11월 EU 집행위원회로부터 ‘빈다켈’(Vyndaqel)이라는 이름으로 허가를 취득했던 신약이다. ‘빈다켈’은 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 1기 증상을 보이는 성인환자들을 위한 치료제로 발매가 허가된 바 있다.

FDA의 신속검토 대상 지정으로 타파미디스는 오는 6월까지 허가 취득 여부가 판가름날 수 있을 전망이다.

허가를 취득할 경우 타파미디스는 화이자社의 스페셜티 케어 사업부가 발매를 맡게 된다.

지금까지 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증은 효과적인 치료제가 부재했던 형편이다.

트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증은 드물게 발생하지만, 진행속도가 빠른 데다 치명적인 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려져 있다.

트랜스타이레틴(transthyretin)이란 알쯔하이머 발병의 원인물질로 알려진 아밀로이드-β를 분해하는 효소이다. 이 트랜스타이레틴(TTR) 유전자에 변이가 발생하면서 불안정형 TTR 단백질이 생성되면 아밀로이드 섬유가 신경계와 신장, 심장 등 체내의 여러 장기 내부에 축적되어 정상적인 신체기능을 수행하지 못하도록 저해하게 된다.

타파미디스는 이렇게 잘못 접힌(misfolded) 단백질들이 형성되지 못하도록 예방해 신경퇴행과 신경계 기능감퇴를 저해하는 기전으로 개발된 특이 트랜스타이레틴 선택적 안정제이다.