美, 소아 희귀‧소외질환 R&D 장려법안 발의

해당 신약후보물질外에도 신속심사 특혜 보장

소아의학 분야에서 널리 통용되는 것으로 “소아는 작은 성인이 아니다”라는 말이 있다.

한 예로 일부 항경련제들의 경우 성인들에 비해 체중이 훨씬 적게 나가는 (체중 최소 5kg 이상의) 소아들에게 오히려 좀 더 높은 용량의 투여를 필요로 하는 현실은 이 같은 명제가 오늘날 소아의학계에서 기본명제로 받아들여지고 있는 사유를 짐작케 하는 대목이다.

이와 관련, 소아 의‧약학 분야에서 지난 1997년 소아독점권法이 도입된 이후 또 하나의 획기적인 디딤돌이 구축될 수 있을 전망이다. 소아 희귀‧소외질환을 타깃으로 한 치료제 개발을 장려하기 위한 새로운 내용의 법안이 지난 4일 미국 상원(上院)에 제출되었기 때문.

17페이지 분량으로 작성되어 제출된 이 법안의 이름은 ‘2010년 희망육성法’(S. 3697; The Creating Hope Act of 2010)이다.

‘2010년 희망육성法’ 발의는 지난달 상원 보건교육노동연금위원회가 ‘소아 희귀‧소외질환 치료: 신약개발 및 치료의 장려’를 주제로 청문회를 개최한 데 이어 나온 것이다.

법안을 공동발의한 정치인들은 셰로드 브라운 상원의원(민주당‧오하이오州)과 샘 브라운백 상원의원(공화당‧캔자스州), 알 프랑켄 상원의원(민주당‧미네소타州) 등이다. 이들은 지난 2007년에도 열대지방에서 다발하는 소외질환들을 겨냥한 획기적 치료제 개발을 장려하기 위한 법안을 발의해 관철시켰던 장본인들이다.

새 법안은 상업적 이윤만을 염두에 둘 경우 막대한 R&D 비용을 투자할 유인을 찾거나, 투자비용을 조성하기 어려워 보이는 소아 희귀‧소외질환 치료제들의 개발을 촉진할 인센티브를 보장하는 내용이 골자를 이루고 있다.

즉, 소아 희귀‧소외질환을 타깃으로 한 신약 또는 생물학적 제제들의 개발을 진행하고 있는 제약기업들에 대해 그들이 개발 중인 소아 희귀‧소외질환 치료제 뿐 아니라 R&D가 ‘현재진행형’인 (미래의 블록버스터 드럭 기대주를 포함한) 다른 신약후보물질들에 대해서도 허가 검토절차를 빠르게 진행하는 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 주는 일종의 특혜권(priority review voucher)을 부여하겠다는 것이다.

신속심사제도는 허가신청서가 제출된 신약후보물질에 대한 승인 여부 결론을 6개월 이내에 빠르게 도출토록 하는 시스템이어서 일반심사 대상으로 지정되었을 경우 통상적으로 1년 이상의 시일이 소요되는 것에 비해 큰 이점을 기대할 수 있게 된다.

그렇다면 특허가 만료된 의약품에 대해 해당 제약기업측이 소아를 대상으로 한 별도의 임상시험을 진행하면 독점적 발매기간을 6개월 추가로 연장해 주는 제도를 말하는 소아독점권과는 내용을 전혀 달리하되, 취지는 공유하는 또 하나의 획기적인 소아 타깃 신약개발 장려책인 셈이다.

브라운 상원의원은 “700여 개에 달하는 희귀질환들이 3,000만명에 육박하는 미국인들에게 영향을 미치고 있고, 이 중 절반 정도가 소아들인 것으로 추정되는 현실을 상기해야 할 것”이라는 말로 법안을 발의하기에 이른 배경을 설명했다.

이와 관련, 미국 국립보건연구원(NIH)에 따르면 ‘희귀질환法’을 근거로 할 때 총 6,000종 이상의 다양한 희귀질환들이 존재하고 있는 데다 말라리아, 뎅그열, 결핵 등 많은 수의 질병들이 주로 개발도상국가들에서 치료비용을 감당할 수 없는 환자들에게 집중적으로 발생하고 있는 관계로 치료제 개발이 제약기업들의 관심권에서 벗어나 있는 형편이다.

온갖 희귀질환들 가운데 겨우 300종을 밑도는 질병들만이 제약기업들에 의해 치료제 개발을 위한 관심이 기울여지고 있을 정도.

게다가 희귀‧소외질환 치료제들은 개발에 성공하고 발매되어 나오더라도 투자한 만큼 수익을 기대하기 어려운 것이 현실이다.

브라운 상원의원은 “제약업계가 처해 있는 독특한 환경을 감안할 때 혁신을 저해하는 요소들의 경우 통상적인 사고의 틀에서 벗어나 생각해 볼 필요가 있어 보인다”며 새로운 법 제정의 필요성을 강조했다.