FDA 신속허가 신약 첫 회수결정 사례 왠일!

화이자 백혈병 치료제 ‘마일로타그’ 효용성 입증 안돼

FDA는 치료법에 획기적인 진전을 가능케 할 것으로 기대되거나, 아직까지 별다른 치료제가 존재하지 않는 경우 등에 한해 제한적으로 신속심사(accelerated approval program) 대상을 선정하고, 신약허가 검토절차를 빠르게 진행해 오고 있다.

통상적으로 1년 이상의 시일이 소요되는 표준심사 대상신약들과 달리 신속심사 대상으로 지정되면 6개월 이내에 허가 여부와 관련한 최종결론이 도출되고 있다.

그런데 이처럼 신속심사 검토대상 지정을 거쳐 허가를 취득했던 신약들 가운데 처음으로 안전성 우려 탓에 회수조치가 결정된 사례가 발생했다.

화이자社는 FDA와 협의를 거쳐 자사의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘마일로타그’(Mylotarg; 젬투주맙 오조가마이신注)를 대상으로 미국시장에서 자발적 회수에 들어가기로 결정했다고 21일 공표했다. 임상시험에서 ‘마일로타그’의 효능과 안전성에 대한 의문이 제기됨에 따라 FDA의 주문을 받아들여 리콜조치를 취하게 되었다는 것.

‘마일로타그’는 지난 2000년 5월 FDA의 신속허가 검토절차를 거쳐 승인을 취득했던 백혈병 치료제이다. 다른 항암화학요법제들의 사용이 적합지 않은 60세 이상의 재발성 만성 골수성 백혈병 환자들에게 사용되어 왔다.

‘마일로타그’는 임상시험을 통해 백혈병 세포들이 제거되었거나, 그 숫자가 감소한 환자들이 최대 30%에 이른 것으로 나타나는 등 유의할만한 효능이 입증된 바 있다.

다만 FDA는 발매를 허가할 당시 ‘마일로타그’의 생존기간 연장효과를 관찰하기 위한 추가시험을 진행토록 주문했었다.

이와 관련, 화이자측은 “총 627명의 환자들을 대상으로 지난 2004년 당시 통합 이전의 와이어스社에 의해 착수되었던 시판 후 조사 성격의 임상 3상 시험에서 ‘마일로타그’와 다른 표준요법제를 병용투여한 그룹에서 추가적인 임상적 효용성이 눈에 띄지 않았을 뿐 아니라 표준요법제 단독투여群과 비교했을 때 사망률이 높게 나타났다는 중간평가 결과가 나옴에 따라 지난해 초 시험이 조기에 중단됐다”고 설명했다.

즉, ‘아밀로타그’와 표준요법제를 병용투여한 그룹에서 5.7%(283명 중 16명)의 환자들이 사망해 표준요법제 단독투여群의 1.4%(281명 중 4명)를 상회했다는 것. 시험과정에서 병용투여된 표준요법제들은 다우노루비신과 사이토신 아라비노사이드였다.

‘마일로타그’는 또 FDA에 따르면 치명적일 수 있는 간 정맥 폐쇄성 질환의 발생과도 관련이 있는 것으로 나타났다.

FDA 약물평가센터(CDER) 항암제국의 리차드 파즈더 국장은 “새로운 유망약물로 사료되어 신속한 검토절차를 거쳐 ‘마일로타그’가 발매되어 나왔지만, 임상시험과 시판 후 조사 과정을 통해 임상적 효용성이 입증되지 못했다”고 말했다.

한편 화이자측은 “현재 ‘마일로타그’를 투여받고 있거나, 새로 처방을 받았던 환자들의 의사와 상담을 거쳐 약물치료 절차를 계속 진행할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

그러나 ‘마일로타그’를 환자들에게 신규로 처방하지 말 것을 권고하고자 한다고 덧붙였다.