갑상선 안병증 치료제 FDA 허가신청 절차 매듭

美 비리디언 테라퓨틱스 벨리그로투그..‘신속심사’ 지정 요청

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 중증‧희귀질환용 잠재적 동종계열 최고 의약품 발굴, 개발 및 발매 전문 생명공학기업 비리디언 테라퓨틱스社(Viridian Therapeutics)는 갑상선 안병증(TED) 치료제 벨리그로투그(veligrotug)의 허가신청 절차가 지난달 성공적으로 매듭지어졌다고 3일 공표했다.

벨리그로투그는 항 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R) 항체의 일종에 속하는 정맥주사제이다.

갑상선 안병증은 희귀하게 발생하지만 파괴적인 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

안구 주변의 조직에서 염증과 부종이 나타나고, 이로 인해 통증, 시각장애 및 상당한 수준의 삶의 질 감소 등으로 이어지는 사례들이 적지 않다는 것이 전문가들의 지적이다.

이날 비리디언 테라퓨틱스 측에 따르면 새로운 완전 휴먼 모노클로날 항체의 일종인 벨리그로투그는 본임상 시험에서 유명한 결과가 입증됐다.

안구 돌출, 복시(複視) 및 기타 증상활성의 핵심적인 지표들이 개선된 것으로 입증된 데다 내약성이 대체로 양호하게 나타났다.

이 같은 결과를 근거로 벨리그로투그는 올초 FDA에 의해 갑상선 안병증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

비리디언 테라퓨틱스社의 스티브 마호니 대표는 “벨리그로투그의 허가신청 절차가 매듭지어진 것이 우리 비리디언 테라퓨틱스를 위해 괄목할 만한 성과가 도출된 것”이라면서 “우리 팀은 현재 진행 중인 미국 정부의 셧다운에도 불구하고 FDA와 생산적인 협의를 진행한 끝에 허가신청서 제출을 마무리지을 수 있었다”고 말했다.

이 같은 성과는 우리가 지금까지 FDA와 긍정적인 상호작용(interactions)을 지속해 왔음을 방증하는 것이라고 마호니 대표는 설명했다.

허가신청이 마무리됨에 따라 갑상선 안병증 환자들에게 전환적인(transformative) 치료제를 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 데다 비리디언 테라퓨틱스에 핵심적인 변곡점이 마련된 것이라고 덧붙이기도 했다.

비리디언 테라퓨틱스가 완전 통합형 상용화 단계 기업으로 전환되고 있다는 의미이다.

벨리그로투그의 허가신청서는 ‘THRIVE 시험’과 ‘THRIVE-2 시험’ 등 2건의 본임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출된 것이다.

두 시험은 각각 활동성 갑상선 안병증과 만성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 벨리그로투그가 나타내는 효능 및 안전성을 평가한 시험례들이다.

‘THRIVE 시험’과 ‘THRIVE-2 시험’에서 일차적‧이차적 시험목표들이 모두 충족된 것으로 나타났다.

이와 함께 벨리그로투그는 대체로 양호한 내약성이 입증됐다.

또한 벨리그로투그는 임상적 유익성이 신속하게 나타난 것으로 입증되었고, 두 시험에서 복시 증상과 관련한 다양한 시험목표들을 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 유의미한 효과가 도출됐다.

예를 들면 만성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 이루어진 글로벌 임상 3상 시험 1건에서 복시 반응 및 해소가 처음으로 입증됐다고 비리디언 테라퓨틱스 측은 설명했다.

한편 비리디언 테라퓨틱스 측은 벨리그로투그의 허가신청 건을 매듭지으면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어질 경우 벨리그로투그는 내년 중반경 허가를 취득하고 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.