희귀 혈액암 치료제 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

美 누릭스 테라퓨틱스 WM 치료제 벡소브루티데그

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 표적 단백질 분해제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 누릭스 테라퓨틱스社(Nurix Therapeutics)는 자사의 벡소브루티데그(bexobrutideg‧‘NX-5948’)가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’(ODD)으로 지정받았다고 7일 공표했다.

벡소브루티데그는 림프형질세포 림프종 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

현재 벡소브루티데그는 경구용 브루톤 티로신 인산화효소 뇌 침투 분해제의 일종으로 성인 재발성 또는 불응성 B세포 악성종양 환자들을 대상으로 한 임상 1a/b상 시험이 진행 중이다.

B세포 악성종양들 가운데는 발덴스트룀 거대글로불린혈증(WM)으로도 불리는 림프형질세포 림프종이 포함되어 있다.

EMA는 EU 각국에서 10,000명당 5명 이내의 비율로 영향을 미치고 있는 희귀질환들의 치료, 진단 또는 예방을 위해 개발이 진행 중인 치료제들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 10년의 독점발매권과 임상시험 규약 지원, 일괄(centralized) 허가신청 및 각종 행정 수수료의 대폭적인 감면 등 다양한 인센티브를 적용받을 수 있다.

누릭스 테라퓨틱스社의 아서 T. 샌즈 대표는 “EMA가 벡소브루티데그를 ‘희귀의약품’으로 지정한 것이 우리의 허가전략에서 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것이자 발덴스트룀 거대글로불린혈증을 치료하는 데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

또한 ‘희귀의약품’으로 지정된 것이 발덴스트룀 거대글로불린혈증 환자들을 위한 새롭고 유망한 치료대안으로 벡소브루티데그가 내포하고 있는 잠재력을 뒷받침하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

발덴스트룀 거대글로불린혈증은 백혈구의 일종인 B 림프구에 영향을 미치는 혈액암의 드문 유형으로 알려져 있다.

발덴스트룀 거대글로불린혈증 환자들의 경우 B세포들이 비정상적으로 증식하고 생존하면서 골수, 림프절 및 비장(脾腸) 등에 축적된다.

초기 증상들로는 피로와 쇠약 등이 나타나는 것으로 알려져 있다.

면역글로불린 M 파라단백질(IgM paraprotein)이 과도하게 생성되어 혈액의 점성이 증가하면서 시력과 심장에 문제가 나타나고 용혈성 빈혈, 신경계 증상 등의 합병증이 수반된다.

벡소브루티데그는 앞서 지난해 12월 FDA에 의해 발덴스트룀 거대글로불린혈증 치료 용도의 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되었고, 같은 해 1월에는 최소한 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종(CLL/SLL) 환자 치료용도로 ‘패스트 트랙’ 대상에 지정됐다.

EMA는 2024년 11월 벡소브루티데그를 ‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 지정했다.

‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 지정된 적응증은 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 및 B세포 림프구 2(BCL2) 저해제 등 최소한 2회에 걸쳐 치료를 진행한 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자 치료 용도이다.