美 최초 대식세포 활성화 증후군 치료제 나온다

림프조직구 증식증 치료제 ‘가미판트’ FDA 적응증 추가

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 자사의 원발성 혈구 탐식성 림프조직구 증식증 치료제 ‘가미판트’(Gamifant: 에마팔루맙-lzsg)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다.

이에 따라 새로 추가된 ‘가미판트’의 적응증은 글루코코르티코이드를 사용했을 때 불충분한 반응 또는 불내성을 나타내고 전신성 연소성(年少性) 특발성 관절염(sJIA)을 포함한 스틸병(Still’s disease) 환자이거나 환자로 의심되는 소아 및 성인들에게서 적혈구 잠식성 림프조직구증(HLH)/대식세포 활성화 증후군(MAS)을 치료하는 용도이다.

대식세포 활성화 증후군이 재발한 환자들도 ‘가미판트’의 사용대상에 포함된다.

스틸병이란 소아들에게 나타나는 만성 류머티스성 관절염의 일종을 말한다.

소비社의 귀도 욀커스 대표는 “원발성 적혈구 잠식성 림프조직구증 분야에 전문성을 보유한 제약기업이어서 우리는 환자 치료결과를 개선하기 위해 대식세포 활성화 증후군을 신속하게 관리하는 일의 시급성을 잘 이해하고 있다”면서 “이미 원발성 적혈구 잠식성 림프조직구증 환자들에게서 유의미한 격차를 만들어 내면서 확고한 위치를 구축한 ‘가미판트’가 적응증 추가 승인을 계기로 대식세포 활성화 증후군 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 기회를 누리게 된 것”이라고 말했다.

FDA는 2건의 본임상 3상 시험에서 도출된 전체적인 자료를 검토한 결과를 근거로 ‘가미판트’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

8주차에 평가했을 때 54%의 환자들이 완전반응을 나타낸 데다 같은 시점에서 평가했을 때 82%의 환자들이 임상적 대식세포 활성화 증후군 관해에 도달한 것으로 나타났을 정도.

안전성 및 내약성은 앞서 이루어진 임상시험례들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.

적혈구 잠식성 림프조직구증 환자들과 스틸병에 동반된 대식세포 활성화 증후군 환자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 거대세포 바이러스 감염증을 포함한 바이러스 감염증 및 바이러스 감염증 재활성화, 발진 등이 보고됐다.

미국 오하이오州 신시내티에 소재한 신시내티 아동병원의 알렉세이 A. 그롬 교수(소아 류머티스내과)는 “스틸병에 동반된 대식세포 활성화 증후군이 중증을 나타내는 데다 생명을 위협할 수도 있다”면서 “중증 超염증을 나타내는 데다 일부 환자들의 경우 다발성 장기부전을 수반하기 때문”이라고 말했다.

대식세포 활성화 증후군 환자들은 소아환자이거나 성인환자를 불문하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있다고 그롬 교수는 설명했다.

이번에 ‘가미판트’가 최초로 FDA의 허가를 취득한 대식세포 활성화 증후군 치료제로 자리매김하게 됨에 따라 이제 우리는 超염증을 조절하는 데 도움을 받을 수 있을 뿐 아니라 고용량 코르티코스테로이드에 대한 의존성을 낮추는 데도 힘을 보탤 새로운 치료대안을 확보하게 된 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

적혈구 잠식성 림프조직구증의 한 형태인 대식세포 활성화 증후군은 전신성 연소성 특발성 관절염을 포함한 스틸병과 성인기 발병 스틸병에서 가장 빈도높게 나타나는 중증 류머티스 합병증의 일종으로 알려져 있다.

적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군은 超염증을 나타내는 희귀 인터페론 감마(IFNγ) 전신성 장애의 일종으로 지속적인 고열, 페리틴 수치의 증가, 혈구감소증, 응고병증 및 간비장 비대 등의 임상적 증상들을 빈도높게 수반하는 것으로 알려져 있다.

인터페론 감마 차단 항체의 일종인 ‘가미판트’는 소아γ성인 원발성 적혈구 잠식성 림프조직구증 환자 치료제로는 처음으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

기존의 적혈구 잠식성 림프조직구증 치료제들을 사용했을 때 불응성을 나타내거나, 증상이 재발했거나, 증상이 진행되었거나, 불내성을 나타낸 환자들이 ‘가미판트’의 사용대상이다.