‘듀피젠트’ 수포성 유사천포창 적응증 FDA 추가

유일 표적치료제로..지속관해 ↑ㆍ스테로이드 복용량 ↓

사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社는 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 FDA로부터 성인 수포성 유사천포창(BP) 환자 치료 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.

수포성 유사천포창은 주로 고령층 환자들에게 영향을 미치고 있는 가운데 극심한 소양증과 고통을 수반하는 수포(水泡), 병변 등과 함께 피부발적 등을 나타내는 증상으로 알려져 있다.

만성적으로 나타날 수 있는 데다 기저 2형 염증을 동반한 증상 재발이 잦다는 것이 전문가들의 설명이다.

수포와 발진이 전신의 대부분에 걸쳐 나타날 수 있는 데다 피부 출혈, 그리고 피부가 망가지면서(break down) 환자들이 감염증에 걸리거나 일상생활 기능에 심대한 영향을 미칠 수 있게 된다.

현재 사용 가능한 치료대안 선택의 폭이 제한적이고, 면역계 억제로 인한 질병 부담이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

국제 천포창‧유사천포창재단(IPPF)의 패트릭 던 대표는 “수포성 유사천포창 환자들이 가차없는 소양증과 고통스러운 수포를 감내해야 하는 데다 피부손상에 직면할 수 있다”면서 “지금까지 주로 고령층에 발생하고 있는 이 증상이 사용 가능한 치료대안 선택의 폭이 제한적일 뿐 아니라 또 다른 부담을 안겨줄 수 있는 부작용이 수반될 잠재적 가능성 또한 높게 나타나고 있는 형편”이라고 지적했다.

이번에 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가가 승인됨에 따라 환자와 간병인들에게 새로운 치료대안을 제시해 줄 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.

사노피社의 알리사 존슨 글로벌 치료제 부문 및 면역학‧종양학 개발 담당대표는 “지금까지 고령층 수포성 유사천포창 환자들을 치료하는 일이 대단히 도전적인 과제로 자리매김해 왔다”면서 “수포와 병변으로 인한 파괴적인 영향이 심대하게 수반되는 데다 병발질환이 수반될 가능성 또한 배제할 수 없었기 때문”이라고 말했다.

수포성 유사천포창에 관여하는 두가지 중심적인 기저 2형 염증 촉발요인들에 대응할 수 있도록 해 주는 ‘듀피젠트’가 지속적인 관해와 소양증 감소 효과를 환자들에게 제공해 줄 최초의 표적 치료제가 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA의 허가를 취득한 것은 수많은 미국 내 수포성 유사천포창 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라고 존슨 대표는 설명했다.

이처럼 혁신적인 치료제가 세계 각국에서 추가로 허가를 취득해 더 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있도록 하고자 심혈을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

FDA는 본임상 2/3상 ‘ADEPT 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능과 안전성을 플라시보와 비교평가한 시험례이다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 ‘듀피젠트’ 300mg 또는 플라시보를 기존의 표준 경구용 코르티코스테로이드 복용에 병행했다.

전체 피험자들은 임상시험 규약에 정해진 바에 따라 증상 조절이 유지되었을 때 경구용 코르티코스테로이드읭 용량을 낮출 수 있도록 허용됐다.

FDA의 허가를 취득해 ‘듀피젠트’의 상표 표기내용에 삽입될 수 있도록 승인된 내용을 보면 36주차에 평가했을 때 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 지속 관해율이 18.3%에 달해 플라시보 대조그룹의 6.1%를 상회하면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

마찬가지로 36주차에 평가했을 때 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 38.3%에서 소양증이 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 10.5%와 차이를 보였다.

평균 누적적 경구용 코르티코스테로이드 투여량은 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 2.8g, 플라시보 대조그룹에서 4.1g으로 집계됐다.

고령층 환자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 관절통, 결막염, 시력혼탁, 헤르페스 바이러스 감염증 및 각막염 등이 보고됐다.

이와 함께 1건의 급성 전신성 발진성 농포증 발생사례가 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 보고됐다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 기저 2형 염증을 나타내는 다양한 증상들에 걸쳐 ‘듀피젠트’가 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있게 될 것”이라면서 천식, 아토피 피부염, 호산구성 식도염 및 결절성 양진 등을 예로 열거했다.

그리고 이제 수포성 유사천포창에도 ‘듀피젠트’가 사용될 수 있게 됐다고 덧붙였다.

‘듀피젠트’는 수포성 유사천포창으로 인한 가장 도전적인 영향들을 개선해 줄 수 있을 것임이 입증된 데다 일부 환자들이 지속적인 증상 관해에 도달하고 경구용 코르티코스테로이드의 사용량을 감소시키는 데 도움을 줄 수 있는 것으로 나타났다고 얀코풀로스 대표는 설명했다.

이번 승인으로 ‘듀피젠트’는 영‧유아에서부터 고령층에 이르기까지, 그리고 피부과 질환에서부터 호흡기 질환과 위장관계 질환들에 이르기까지 다양한 스펙트럼의 환자들에게서 안전성 프로필이 입증됐다고 강조하기도 했다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거쳐 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가 건은 EU, 일본 및 중국 등에서도 심사가 진행 중이다.