헌터 증후군 유전자 치료제 FDA 허가심사 개시

리젠엑스바이오 ‘RGX-121’..승인時 NS 파마가 독점발매

일본 제약기업 니폰 신야쿠社(日本新藥)의 자회사로 미국 뉴저지州 동북부 도시 퍼래머스에 소재한 NS 파마社는 잠재적 동종계열 최초 제 2형 뮤코다당증(MPS Ⅱ) 유전자 치료제 ‘RGX-121’(클레미드소진 란파보벡)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 14일 공표했다.

이에 따라 클레미드소진 란파보벡(clemidsogene lanparvovec‧‘RGX-121’)의 허가신청 건에 대한 FDA의 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

제 2형 뮤코다당증(또는 제 2형 점액다당류증)은 헌터 증후군으로도 불리는 증상이다.

‘RGX-121’의 허가신청서는 미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)에 의해 제출되었던 것이다.

FDA는 ‘RGX-121’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 9일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

앞서 지난 1월 니폰 신야쿠社와 리젠엑스바이오社는 ‘RGX-121’과 제 1형 뮤코다당증 치료제 ‘RGX-111’의 개발‧발매를 진행하기 위한 전략적 제휴 계약을 체결한 바 있다.

‘RGX-121’이 허가를 취득할 경우 NS 파마 측이 미국시장 발매를 독점적으로 진행키로 예정되어 있다.

NS 파마社의 유키테루 스기야마 대표는 “FDA의 결정이 새롭고 잠재적으로 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료대안이 뮤코다당증 커뮤니티에 공급될 수 있도록 하는 데 주목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “리젠엑스바이오 측과 긴밀한 협력을 진행하면서 뮤코다당증 환자가족들에게 새로운 희망을 안겨주기 위해 양사의 통합된 전문성의 가치를 추구해 나갈 것”이라고 말했다.

‘RGX-121’은 남아(男兒) 제 2형 뮤코다당증 환자들을 치료하기 위해 1회 투여하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 치료제의 일종이다.

중추신경계에 이두론산-2-설파타제(IDS: iduronate-2-sulfatase) 유전자를 공급하도록 설계됐다.

중추신경계 세포 내부에 이두론산-2-설파타제 유전자가 공급되면 분비된 이두론산-2-설파타제 단백질이 혈뇌장벽을 통과해 중추신경계 세포들을 장기적으로 교차교정(cross correction)하면서 약효를 나타내게 된다.

‘RGX-121’이 분비하는 단백질은 정상적인 이두론산-2-설파타제 단백질과 구조적으로 동일하다는 것이 NS 파마 측의 설명이다.

한편 ‘RGX-121’은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’, ‘소아 희귀질환 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘생식의학 첨단치료제’ 등으로 지정된 바 있다.