글락소, 잠재적 동종 최고 지방간 치료제 인수

美 보스턴 파마 선도자산 에피모스퍼민α 20억弗 조건

 

글락소스미스클라인社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 간질환 고도 표적 치료제 개발 전문 제약기업 보스턴 파마슈티컬스社(Boston Pharmaceuticals)의 선도자산 에피모스퍼민 알파(efimosfermin α)를 인수키로 합의했다고 14일 공표했다.

에피모스퍼민은 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 잠재적 동종계열 최고 지방간 질환(SLD) 치료제 및 진행 예방제의 일종이다.

양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인은 12억 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 성공 기반 성과금으로 추가 지급할 총 8억 달러를 포함해 총 20억 달러를 건네기로 했다.

이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 제공키로 했다.

에피모스퍼민은 새로운 월 1회 섬유모세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 계열 치료제이다.

간경변을 포함한 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 치료제로 임상 단계의 개발이 진행 중인 가운데 차후 알코올성 간질환(ALD) 치료제로도 개발이 기대되고 있다.

대사계 기능부전 관련 지방간염과 알코올성 간질환은 지방간 질환을 구성하는 개별질환들이다.

직접적인 항 섬유화 작용기전과 글락소스미스클라인의 유전학 분야 데이터 기반 통찰력 및 질병 표현형 분석 역량에 미루어 볼 때 에스모퍼민은 진행기 지방간 질환들에 대한 대응을 가능케 해 줄 뿐 아니라 현재 글락소스미스클라인 측이 지방간 질환의 세부유형 치료제로 개발 중인 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘GSK’990’과 병용요법제로 개발될 수 있을 전망이다.

에피모스퍼민을 인수키로 합의한 것은 면역계에 초점을 맞추고 있는 글락소스미스클라인의 연구‧개발 전략에 고도로 부합된다는 평가이다.

아울러 질병의 진행을 차단하거나 역전시켜 줄 정밀의학 중재 치료제로 개발을 진행하기 위해 글락소스미스클라인 측이 섬유증과 자가염증에 대한 이해도를 높이는 데 주력하고 있음을 뒷받침하는 인수계약이라는 측면에서도 주목할 만해 보인다.

지방간 질환은 전 세계 인구의 5% 정도에 영향을 미치면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭 또한 제한적이라는 지적이다.

대사계 기능부전 관련 지방간염과 알코올성 간질환을 포함한 지방간 질환은 간 내부에 지방이 축적되면서 염증과 섬유증을 나타내는 특징이 눈에 띈다.

세계 각국의 지방간 질환 환자 수가 약 2,600만명에 달할 것으로 추정되는 가운데 지방간 질환은 대사계 기능부전 관련 지방간염과 함께 미국에서 간 이식수술을 필요케 하는 첫 번째 원인으로 손꼽히고 있는 형편이다.

게다가 말기 간질환과 관련해서는 불균형적으로 높은 비용부담을 수반하고 있다는 지적이다.

이 같은 현실에서 간경변, 간암, 입원 및 간 이식수술로의 이행을 예방하기 위해 중등도에서 고도에 이르는 섬유증을 감소시키는 중재가 원활하게 이루어질 경우 미국 내 의료 시스템에서 차후 20년 동안 400억~1,000억 달러에 달하는 비용절감 효과로 귀결될 수 있을 것이라는 관측이다.

조직검사를 통해 확진된 중등도에서 고도에 이르는 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들을 충원해 월 1회 피하주사하면서 효능‧안전성을 평가한 임상 2상 시험에서 최근 도출된 자료를 보면 에피모스퍼민은 간 섬유증을 신속하고 괄목할 만하게 역전시킨 것으로 나타난 데다 증상의 진행을 차단했고, 관리 가능한 내약성 프로필을 내보였다.

이 같은 자료는 에피모스퍼민이 다른 치료대안들보다 우수한 섬유증 개선효과를 나타낼 수 있을 것임을 시사하는 것인 데다 기저 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 치료제의 사용 여부와 무관하게 그 같은 유익성을 기대할 수 있게 한다는 평가이다.

그 뿐 아니라 에피모스퍼민은 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들에게 중요한 고려사항들인 중성지방 수치 감소와 혈당 조절 개선에도 효과적일 수 있을 것으로 보인다는 관측이다.

대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들은 심대사계 병발질환들을 나타내는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

또한 낮은 면역원성과 반감기 연장 등 에피모스퍼민의 차별화된 특성들은 월 1회 투여요법으로 환자들의 치료 편의성을 개선하는 데도 유용할 수 있을 전망이다.

임상 2상 시험에서 도출된 전체적인 자료는 지난해 11월 14~19일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 미국 간질환연구협회(AASLD) 학술회의에서 발표됐다.

글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “섬유모세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 계열 치료제들이 동종계열 최초 간경변 역전을 포함해 대사계 기능부전 관련 지방간염을 치료하는 데 가장 고무적인 자료를 통해 효과를 입증해 보였다”면서 “애피모스퍼민이 월 1회 투여와 내약성 프로필 측면에서 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것”이라고 언급했다.

에피모스퍼민이 간질환 파이프라인을 대폭 확대시켜 주면서 글락소스미스클라인이 새로운 동종계열 최고 치료제를 개발할 기회를 누릴 수 있도록 해 줄 것으로 토니 우드 최고 학술책임자는 설명했다.

에피모스퍼민이 처음 시장에 선보일 시기는 오는 2029년이 될 것으로 예측했다.

또한 에피모스퍼민은 ‘GSK’990’을 보완해 주면서 글락소스미스클라인이 단독요법제 및 병용요법제를 개발하기 위한 선택권을 갖게 해 줄 것으로 보인다고 토니 우드 최고 학술책임자는 피력했다.

보스턴 파마슈티컬스社의 엘리아 제르후니 대표는 “간질환 분야에서 검증된 전문성을 보유한 글락소스미스클라인 측과 오늘 합의를 도출한 것에 자부심을 느낀다”면서 “보스턴 파마슈티컬스 조직의 노고에도 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다.

엘리아 제르후니 대표는 과거 사노피社에서 글로벌 연구‧개발 부문 대표로 재직했던 인물이다.

양사가 함께 에피모스퍼민이 동종계열 최고의 지방간 질환 치료제로 자리매김할 수 있도록 중지를 모아 나갈 수 있었으면 하는 바람이라고 제르후니 대표는 덧붙였다.

실제로 에피모스퍼민을 확보함에 따라 글락소스미스클라인의 간질환 치료제 파이프라인은 섬유성 간질환을 촉발시키는 바이러스성 만성 B형 간염과 지방간 질환 분야에 모두 대응할 수 있게 되면서 크게 강화될 수 있을 전망이다.