릴리, 중추신경계 질환 유전자 치료제 개발 제휴

혈뇌장벽 통과ㆍ신경전달 입증 정맥주사제 개발 진행 취지

미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)가 일라이 릴리社와 라이센스 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.

일라이 릴리 측이 상가모 테라퓨틱스의 새로운 독자보유 향신경성 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid) ‘STAC-BBB’를 이용할 수 있는 권한을 갖도록 하는 내용의 합의를 도출했다는 것이다.

캡시드(capsid)란 바이러스의 껍질을 구성하는 단백질을 말한다.

‘STAC-BBB’는 사람 이외의 영장류 모델에서 혈뇌장벽을 통과하고 신경전달을 가능케 할 수 있을 것임이 입증된 전문적인 노하우이다.

양사의 합의는 일라이 릴리 측이 한가지 초기 자산을 대상으로 ‘STAC-BBB’ 캡시드를 이용할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 갖도록 하는 내용으로 도출됐다.

이와 함께 일라이 릴리 측이 추가적인 라이센스 표적 사용료를 지불한 후 최대 4개 표적까지 이용할 수 있는 권한을 갖도록 했다.

일라이 릴리 측이 이를 통해 일부 중추신경계 질환을 치료할 정맥주사제 제형 유전자 치료제들의 개발을 진행할 수 있도록 했다는 것이다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “우리의 업계를 선도하는 정맥주사제 전달 아데노 연관 바이러스 캡시드 ‘STAC-BBB’가 중추신경계로 약물들을 전달하는 데 오랜 기간 동안 존재했던 도전요인들에 대한 대응을 가능케 해 치료현장에서 중요할 역할을 할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

그 같은 ‘STAC-BBB’를 일라이 릴리 측과 공유하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신경계 질환들에 대한 치료방법의 진전을 가능케 할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.

매크레 대표는 뒤이어 “지난해 4월 ‘STAC-BBB’의 발견을 공표한 이래 제약기업과 3번째 합의를 도출 한 것”이라며 “이날 발표는 우리가 보유한 캡시드 전달기술에 대한 제약업계의 지속적인 관심을 방영한다”고 강조했다.

양사간 합의에 따라 상가모 테라퓨틱스는 ‘STAC-BBB’ 캡시드와 관련한 기술이전을 마치기로 했다.

일라이 릴리 측의 경우 양사의 제휴를 통해 확보될 유전자 치료제들의 연구, 전임상, 임상개발, 허가취득을 위한 절차, 제조 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 도맡기로 했다.

상가모 테라퓨틱스 측은 1,800만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 추가적인 라이센스 표적 사용료와 5개 신경계 질환 표적들에 대한 성과금 등으로 최대 14억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

아울러 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.