‘업리즈나’ 첫 IgGr 연관질환 치료제로 리즈시절!

암젠 최초ㆍ유일 치료제로 FDA 허가..gMG 상반기 허가신청

암젠社는 자사의 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)가 최초이자 유일한 면역글로불린 G4 연관질환(IgG4-RD) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 3일 공표했다.

면역글로불린 G4 연관질환은 파괴적인 만성 면역 매개성 염증성 질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 있는 중증 증상으로 알려져 있다.

이 때문에 면역글로불린 G4 연관질환은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편이다.

바꿔 말하면 ‘업리즈나’가 면역글로불린 G4 연관질환 치료제로 환자들에게 유익성을 제공할 커다란 잠재력을 내포하고 있다는 의미이다.

암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장은 “FDA가 ‘업리즈나’를 면역글로불린 G4 연관질환 치료제로 승인한 것이 환자와 의사들에게 하나의 터닝포인트가 될 수 있을 것”이라면서 “이 증상의 핵심적인 촉발인자를 표적으로 작용해 효능이 검증된 치료제가 확보된 데다 증상 돌발 위험성을 낮추고, 유해한 스테로이드제를 장기간 사용하는 치료법에 의존해야 할 필요성 또한 낮춰줄 것이기 때문”이라고 말했다.

면역글로불린 G4 연관질환 환자들을 위한 치료를 크게 개선해 줄 수 있는 잠재력을 내포한 신약을 제공할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

브래드너 부회장은 뒤이어 “우리는 시신경 척수염 스펙트럼 장애와 전신성 중증 근무력증(gMG)을 포함한 기타 면역 매개성 질환들에 ‘업리즈나’가 나타내는 폭넓은 잠재력을 변함없이 탐색해 나갈 것”이라며 “이번 승인이 다양한 치료영역들에 걸쳐 CD19 양성 B세포들을 표적으로 작용하는 혁신적인 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 암젠의 리더십을 한층 더 견고하게 다져줄 것으로 기대한다”고 설명했다.

면역글로불린 G4 연관질환은 체내에서 다양한 장기들에 영향을 미칠 수 있는 데다 섬유증이나 영구적인 장기손상으로 이어질 가능성을 배제할 수 없는 중증 증상의 일종이다.

장기손상이 어떻게 나타나는지를 이해하는 일이 면역글로불린 G4 연관질환을 시의적절하게 진단할 수 있도록 하는 데 대단히 중요한 것으로 지적되고 있다.

면역글로불린 G4 연관질환은 이질성을 내포한 데다 예측할 수 없는 염증성 증상 돌발을 수반한다는 측면에서 다른 증상들과 유사한 것으로 알려져 있다.

시간이 흐름에 따라 면역글로불린 G4 연관질환이 사실상 전체 장기에 영향을 미칠 수도 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

임상시험을 총괄했고, 하버드대학 의과대학 교수이자 매사추세츠州 보스턴에 소재한 매사추세츠 종합병원에 재직 중인 존 스톤 박사는 “시험에서 ‘업리즈나’로 CD19 양성 B세포들을 표적화하는 것이 병태생리학적인 측면에서 면역글로불린 G4 연관질환에 대응하는 고도로 효과적인 접근방법이 될 수 있는 것으로 입증됐다”고 말했다.

그는 뒤이어 “이제 임상 커뮤니티가 FDA의 허가취득이라는 치료상의 혁신에 힘입어 이 증상의 기저 메커니즘을 표적으로 겨냥한 가운데 환자들을 치료하면서 면역글로불린 G4 연관질환 증상의 돌발횟수를 감소시켜 증상을 억제하는 데 도움을 기대할 수 있게 된 것”이라며 “이 증상에 대한 인식도를 높여 환자들이 최대한 이른 시점에서 최적의 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있게 되도록 하고자 사세를 집중해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

FDA는 임상 3상 ‘MITIGATE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘업리즈나’의 새로운 적응증을 승인한 것이다.

이 시험은 면역글로불린 G4 연관질환과 관련해서 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 최초의 시험례이다.

시험에서 ‘업리즈나’는 환자들의 증상 돌발횟수를 감소시키는 동시에 효능과 탄탄한 안전성 프로필을 유지해 면역글로불린 G4 연관질환의 활성을 감소시키는 데 잠재력을 내포하고 있는 것으로 입증됐다.

면역글로불린 G4 연관질환은 ‘업리즈나’가 사용을 승인받은 두 번째 적응증이다.

‘업리즈나’는 지난 2020년 6월 아쿠아포린-4 면역글로불린 G(AQP4-IgG) 항체 양성 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득했다.

또한 FDA는 ‘업리즈나’를 전신성 중증 근무력증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

‘업리즈나’는 전신성 중증 근무력증 치료제로 올해 상반기 중 허가신청서가 제출될 수 있을 전망이다.