FDA, 사노피 릴자브루티닙 ‘희귀의약품’ 지정

온난형 자가면역성 용혈성 빈혈‧면역글로불린 G4 관련질환

사노피社는 새로운 경구용 가역적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 릴자브루티닙(rilzabrutinib)이 2개 희귀질환들과 관련, FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 3일 공표했다.

릴자브루티닙이 ‘희귀의약품’으로 지정받은 2개 희귀질환들은 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈(WAIHA) 및 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4 Diseas)이다.

이들 2개 희귀질환들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 아직까지 허가를 취득한 치료제가 전무한 형편이다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 릴자브루티닙은 임상시험 비용에 대한 세금공제 혜택에서부터 허가신청 절차를 진행할 때의 지원, 일부 등록 수수료 면제, 허가취득 후 최대 7년의 독점발매권 등에 이르기까지 FDA로부터 다양한 혜택을 지원받을 수 있게 될 것으로 보인다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 표적으로 겨냥한 가운데 개발이 진행 중인 신약 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

사노피社의 카린 크노베 희귀질환 치료제 개발 담당 글로벌 대표는 “2개 희귀 면역 매개성 질환들을 대상으로 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 것이 환자 수가 상대적으로 적지만 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하는 질환들을 겨냥한 잠재적 동종계열 최초 및 동종계열 최고의 치료제들을 탐색하기 위해 사노피가 변함없이 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

크로베 대표는 뒤이어 “우리가 다양한 적응증에 걸쳐 릴자브루티닙의 탐색을 진행하고 있는 것은 다중 매개 조절의 잠재력 뿐 아니라 증상의 희귀성에 휘둘리지 않는 가운데 치료대안의 확보의 중요성에 대한 우리의 믿음을 대변하는 것”이라고 덧붙였다.

현재 릴자브루티닙은 미국, EU 및 중국에서 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제로 허가심사가 진행 중이다.

이 중 FDA의 경우 릴자브루티닙을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 오는 8월 29일까지 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 전망이다.

릴자브루티닙은 이와 함께 미국, EU 및 일본에서 면역 혈소판 감소증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 상태이다.

한편 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈과 관련해서 진행되었던 임상 2b상 시험에서 도출되어 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표된 내용을 보면 릴자브루티닙은 반응률과 질환 생체지표인자 등의 측면에서 봤을 때 임상저긍로 유의미한 효과를 내보인 것으로 입증됐다.

마찬가지로 면역글로불린 G4 관련질환 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2a상 시험에서 확보된 결과를 보면 릴자브루티닙을 사용해 52주 동안 치료를 진행했을 때 증상 발적, 기타 질환 생체지표인자 등이 감소한 데다 글루코코르티코이드 사용량이 감소한 것으로 입증됐다.

보다 상세한 시험결과들이 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이기도 하다.

온난형 자가면역성 용혈성 빈혈 및 면역글로불린 G4 관련 질환들과 관련해 진행된 시험 건들에서 나타난 릴자브루티닙의 안전성 프로필을 보면 앞서 이루어졌던 시험례들로부터 관찰된 내용들과 궤를 같이했다.

온난형 자가면역성 용혈성 빈혈은 미국에서 매년 인구 10만명당 1~3명 정도의 비율로 나타나고 있다.

면역글로불린 G4 관련질환의 경우 미국에서 매년 성인인구 10만명당 8명 안팎의 비율로 영향을 미치고 있다.