AZ 부갑상선 기능저하증 치료제 임상 3상 괄목

에네보파라타이드, 혈중 칼슘 수치 관련 시험목표 충족

아스트라제네카가 개발 중인 부갑상선 호르몬 수용체 1 작용제 에네보파라타이드(eneboparatide‧AZP-3601)의 임상 3상 ‘CALYPSO 시험’에서 도출된 고무적인 결과를 17일 공개했다.

성인 만성 부갑상선 기능저하증(HypoPT) 환자들을 대상으로 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 에네보파라타이드를 투여한 피험자 그룹에서 통계적으로 괄목할 만한 개선이 나타나면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 설명이다.

이 시험에서 일차적인 목표는 24주차에 알부민 조정 혈중 칼슘 수치의 정상화와 비타민D 및 경구용 칼슘보충제 섭취 비 의존성에 도달한 비율을 평가하는 내용으로 구성됐다.

에네보파라타이드는 아스트라제네카가 지난해 3월 프랑스의 희귀 내분비계 질환 치료용 펩타이드 개발 전문 제약기업 애몰리트 파마社(Amolyt Pharma)를 인수키로 합의하면서 확보했던 기대주이다.

인수가 성사될 당시 에네보파라타이드는 임상 3상 단계에 진입한 상태였다.

임상 3상 ‘CALYPSO 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 설계된 가운데 성인 만성 부갑상선 기능저하증 환자들에게서 에네보파라타이드가 나타낸 효능과 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 진행된 시험례이다.

이 시험에 참여한 총 202명의 환자들은 표준요법(비타민D 및 경구용 칼슘 보충제 섭취)에 병행해 무작위 분류를 거쳐 각각 에네보파라타이드 또는 플라시보를 투여받았다.

이와 관련, 부갑상선 기능저하증은 부갑상선 호르몬의 결핍으로 인해 유발되는 만성 내분비계 장애의 일종으로 혈중 칼슘 수치와 인(燐) 수치를 조절하는 데 장애가 나타나게 된다.

부갑상선 호르몬의 이 같은 생리적 활성 조절장애는 임상적으로 볼 때 신장과 뼈에 부정적인 영향이 나타나는 결과로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

부갑상선 기능저하증은 최대 규모로 나타나는 희귀질환의 일종이어서 미국과 유럽의 환자 수가 20만명을 상회할 것으로 추정되고 있다.

전체 부갑상선 기능저하증 환자들 가운데 80% 정도가 여성들인 것으로 알려져 있다.

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부분 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “희귀 내분비계 장애의 일종인 부갑상선 기능저하증을 나타내는 환자들이 고칼슘뇨증, 골감소증 및 골다공증으로 이어질 위험성이 증가할 수 있는 것으로 알려진 가운데 이번에 임상 3상 ‘CALYPSO 시험’에서 도출된 결과를 보면 에네보파라타이드가 환자들을 위한 또 하나의 치료대안으로 각광받을 수 있다는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”고 말했다.

이에 따라 52주에 걸친 장기연장 시험을 진행해 에네보파라타이드의 위험성-유익성 프로필을 완전하게 규명할 수 있도록 힘쓸 것이라고 두노이어 대표는 덧붙였다.

시험에서 에네보파라타이드는 양호한 내약성을 내보인 것으로 분석됐다.

무작위 분류를 거쳐 24주 동안 투여를 진행한 후 에네보파라타이드를 투여받았던 피험자들 전원이 52주 장기연장 시험에 계속 참여하고 있다.

알렉시온 파마슈티컬스 측은 이 시험에서 도출될 결과를 각국의 보건당국들과 공유하고, 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표할 예정이다.