최초 재발성 호흡기 유두종증 치료제 8월 승인?

美 프리시젠 ‘PRGN-2012’ FDA ‘신속심사’ 대상 지정

미국 메릴랜드州 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)는 성인 재발성 호흡기 유두종증(乳頭腫症) 환자 치료제 후보물질 ‘PRGN-2012’(국제일반명: 조파포진 아이마데노벡)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 25일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘PRGN-2012’의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 8월 27일까지 도출될 수 있을 것으로 보인다.

다만 FDA는 현재로선 ‘PRGN-2012’의 허가신청 건에 대한 논의를 진행하기 위한 자문위원회 소집을 계획하고 있지 않다.

‘PRGN-2012’는 인유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 HPV 11형에 감염된 세포들에 대응해 면역반응을 유도하도록 설계된 재발성 호흡기 유두종증 치료제 후보물질이다.

앞서 FDA는 ‘PRGN-2012’를 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘가속승인’ 대상으로 지정한 바 있다.

이와 함께 EU 집행위원회 또한 ‘PRGN-2012’를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

특히 ‘PRGN-2012’가 허가를 취득할 경우 FDA로부터 성인 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 발매를 승인받은 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

재발성 호흡기 유두종증은 희귀, 난치성, 신생물 질환의 일종으로 상기도 및 하기도가 HPV 6 또는 HPV 11에 의해 감염되면서 발생하고, 치명적일 수 있는 것으로 알려져 있다.

현재까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.

또한 현재 표준요법은 반복적인 수술이 유일하지만, 이 방법은 기저원인에 대응할 수 없는 데다 높은 이환률과 밀접한 관련이 있다는 문제점이 지적되어온 형편이다.

이 때문에 재발과 수술이 지속되는 악순환이 반복되어 왔다는 것이 전문가들의 지적이다.

게다가 재발성 호흡기 유두종증은 매번 수술을 할 때마다 후두 손상 위험성이 누적적으로 증가하게 되는데, 이 같은 위험성은 5회 이상 수술을 받은 환자들에게서 더욱 높게 나타나고 있는 형편이다.

불가역적인 수술 관련 손상을 예방하기 위해 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 이유이기도 하다.

‘PRGN-2012’의 허가신청서는 본임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험결과는 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋 호흡기 의학’誌에 게재됐다.

시험결과를 보면 일차적인 효능‧안전성 목표가 충족되어 50% 이상의 환자들이 완전반응에 도달한 데다 85% 이상에서 ‘PRGN-2012’를 사용한 치료를 받은 후 외과수술이 사용 전보다 감소한 것으로 분석됐다.

‘PRGN-2012’는 양호한 내약성을 나타냈고, 투여량 제한 독성이 수반되지 않았다.

2급 이상의 약물투여 관련 부작용이 발생한 사례들도 보고되지 않았다.

일차적 시험목표 가운데는 ‘PRGN-2012’를 사용한 치료를 마친 후 12개월 동안 재발성 호흡기 유두종증 수술을 필요로 하지 않았던 환자들의 비율을 의미하는 완전반응률을 산출하는 내용이 포함됐다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 HPV 특이적 면역반응, 유두종의 성장 정도, 삶의 질 등이 포함됐다.

프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것이 재발성 호흡기 유두종증 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 FDA가 인식하고 있음을 방증하는 것”이라면서 “재발성 호흡기 유두종증 환자들이 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제를 보유하지 못했던 까닭에 기저원인에 대응하지 못하면서도 증상을 완화시키기 위해 반복적인 수술에 의존해야 했다”고 말했다.

그런데 ‘PRGN-2012’를 사용해 치료를 진행한 결과 괄목할 만한 데다 지속적인 임상적 유익성이 관찰됐다고 사브제바리 대표는 강조했다.

예를 들면 ‘PRGN-2012’를 사용해 치료받은 환자들의 경우 이후 3년 이상의 기간 동안 수술을 필요로 하지 않았던 것으로 나타나 반복적인 수술과 이로 인한 불가역적 손상 및 높은 이환률 위험성으로부터 벗어날 수 있다는 희망을 안겨주었다는 설명이다.

이에 따라 프리시젠은 차후 수 개월 동안 FDA와 긴밀하게 협력하면서 하루빨리 재발성 호흡기 유두종증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 사브제바리 대표는 다짐했다.

올해 미국 내 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자 수는 2만7,000명을 상회할 것으로 추정되고 있다고 덧붙이기도 했다.