미국 FDA 7개 지정제도 신약개발 가속페달 기폭제 역할

‘희귀의약품’ 등 1984년 첫 도입來 40년 성과 반추 보고서

 

‘희귀의약품’(ODD)에서부터 ‘신속심사’(PR), ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)에 이르기까지..

FDA가 지난 1984년에 처음 도입한 7개 지정제도들이 이후로 혁신적인 치료제들의 개발을 가속화하고 투자를 촉진하는 데 결정적인 역할을 했다는 평가가 나왔다.

지난 2020년의 경우 총 694건이 지정되었을 만큼 지정건수가 급증하면서 ‘생명공학 붐’을 선도했을 뿐 아니라 지난 40년 동안 획기적인(groundbreaking) 과학적 진보의 출현이 가능케 하는 데 불씨를 지폈다는 것이다.

영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社(GlobalData)는 지난달 23일 공개한 ‘제약업계 지정제도 평가: 트렌드와 업계 통찰’ 보고서에서 이 같이 평가했다.

글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약산업 담당 애널리스트는 “지금까지 FDA가 7개 유형의 지정제도를 도입하면서 신약개발을 가속화하고 각종 인센티브를 부여해 오는 동안 개별 지정제도들이 저마다 특별한 혜택을 제약기업들에게 제공했다”고 강조했다.

몰리 애널리스트는 ‘희귀의약품’ 지정제도의 예를 들면서 임상시험 소요비용 세액공제, 유저피(user fees: 사용자料)의 면제, 허가취득 후 7년의 독점발매권 부여 등의 다양한 특전들을 열거했다.

보고서에 따르면 FDA는 ‘희귀의약품’ 지정제도를 처음으로 도입한 지난 1984년에 22건을 지정한 이래 1984년부터 1997년까지 연평균 23건을 지정한 것으로 나타났다.

엄격한 심사를 거쳐 제한적인 범위 내에서 지정이 이루어졌음을 시사하는 부분이다.

하지만 1998년부터 2012년에 이르는 기간 동안에는 연평균 93건이 지정된 것으로 조사된 가운데 2012년에는 한해 동안에만 총 182건의 지정이 이루어지면서 1997년과 비교했을 때 10배 이상 급증한 것으로 집계됐다.

이 같은 집계결과는 1997년 ‘현대화법’(Modernization Act)이 제정되면서 FDA가 허가심사 과정을 예전보다 신속하게 진행하기 시작한 데다 1998년 ‘패스스 트랙’, 1999년 ‘신속심사’ 제도를 각각 도입했던 것과 일맥상통하는 내용이다.

게다가 이 기간(1998~2012년)은 생명공학이 본격적으로 대두하고 붐을 조성한 황금기와도 맞물린다.

지난 2003년에 ‘휴먼 게놈 프로젝트’가 완성되면서 유전자 치료제들의 개발이 급행열차에 올라타는 데 기폭제로 작용했음이 떠올려지게 하는 부분이기도 하다.

보고서를 보면 뒤이어 2012년부터 2020년에 이르는 기간에도 연평균 지정건수가 급증한 것으로 나타나 있다.

이 기간 동안 전체 지정건수가 4배 가까이 껑충 뛰어오른 것으로 나타났기 때문.

‘감염성 질환 치료제’(2012년), ‘혁신 치료제’(2013년), ‘희귀 소아질환 치료제’(2014년), ‘재생의학 첨단치료제’(2017년) 등이 잇따라 도입된 것도 이 시기이다.

몰리 애널리스트는 “이 같은 각종 지정제도들의 도입이 첨단 생물학적 제제들의 개발이 빠르게 진행되도록 뒷받침하면서 생명공학업계에 붐이 일고 신기술의 도입과 임상시험 단계의 진입이 활발하게 이루어진 현실을 데자뷔처럼 반영한 것”이라고 설명했다.

실제로 보고서에서 지난 2020년을 예로 들면 총 694건의 지정이 이루어지면서 피크에 도달했음이 눈에 띈다.

바꿔 말하면 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안에도 제약산업이 유례없는 활기를 지속한 데다 투자가 활발하게 진행되었다는 의미이다.

덕분에 대단히 중요한(critical) 신약과 백신의 개발이 줄줄이 이어지면서 마치 영화 ‘과속스캔들’의 한 장면을 방불케 했다.

다만 2020년 이후로는 지정건수가 다소 하강곡선을 긋기 시작하면서 2024년의 경우 총 506건이 지정되는 데 머물렀다.

그럼에도 불구하고 이 같은 추이는 포스트-팬데믹 정상(normality)으로 복귀하는 과도기적 과정을 반영한 것일 뿐, 제약업계가 이전의 수 십년 기간과 비교했을 때 역사적으로 보더라도(historically) 전례없이 높은 활력을 유지하고 있음이 투영된 결과라고 보고서는 풀이했다.

몰리 애널리스트는 “지난 1984년에 처음으로 지정제도가 도입된 이래 FDA의 연평균 지정건수가 상향곡선을 이어왔다”면서 “이 같은 추이는 투자와 신기술의 도입‧이용 측면에서 볼 때 제약업계가 발전을 거듭해 왔음을 비추는 거울과도 같은 것”이라고 설명했다.

무엇보다 오늘날 7개 지정제도들은 FDA가 장착하고 있는 각종 특전(toolkit)의 전체적이고 통합적인 틀에서 골격 부분을 구성하면서 대단히 중요한 치료제들의 허가취득을 가속화하고, 생명을 구해줄 다양한 의약품들이 환자들에게 최대한 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 결정적으로 기여했다고 몰리 애널리스트는 결론지었다.