가족성 킬로미크론혈증 치료제 FDA 심사 개시

美 애로우헤드 파마 플로자시란..오는 11월 승인 기대

미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 플로자시란(plozasiran)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 17일 공표했다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 18일까지 플로자시란의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

현재로선 FDA는 플로자시란의 허가신청 건을 심의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하고 있지 않다고 애로우헤드 파마슈티컬스 측은 전했다.

애로우헤드 파마슈티컬스 측은 이와 함께 올해 안에 세계 각국에서 플로자시란의 허가신청서를 추가로 제출한다는 방침이다.

애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스 앤잘론 대표는 “허가신청 건이 접수됨에 따라 이제 우리는 FDA가 심사를 거쳐 승인을 결정하면 연내에 발매가 효율적이고 성공적으로 진행될 수 있도록 하는 데 오롯이 사세를 집중할 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

앤잘론 대표는 뒤이어 “플로자시란의 임상 3상 ‘PALISADE 시험’이 진행되는 데 기여한 유전성 확진자들과 임상적으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 진단받은 환자, 간병인, 임상시험 연구자 및 전체 애로우헤드 파마슈티컬스 임직원들에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 언급했다.

플로자시란은 중성지방 수치의 상승으로 인해 나타나는 가족성 킬로미크론혈증 증후군의 다양한 증상들을 나타내는 다수의 환자그룹에서 유망하고 일관된 결과를 나타낸 것으로 입증됐다고 앤잘론 대표는 강조했다.

중증 고중성지방혈증 및 혼합형 고지혈증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하지만, 우리는 ‘SUMMIT 시험’ 프로그램의 일환으로 임상 3상 시험을 추가로 진행할 것이라고 덧붙이기도 했다.

플로자시란의 허가신청이 이루어진 임상적 근거는 임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과들과 ‘DUMMIT 시험’ 프로그램의 임상 2상 시험에서 확보된 확증자료들로 구성되어 있다.

‘PALISADE 시험’에서 일차적 시험목표 뿐 아니라 전체 다중-조정(multiplicity-controlled) 핵심적 이차적 시험목표들이 성공적으로 충족됐다.

시험목표들 가운데는 중성지방 수치, 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3) 및 급성 췌장염 발생건수의 통계적으로 괄목할 만한 감소 등이 포함되어 있었다.

‘PALISADE 시험’에서 플로자시란 25mg을 투여한 피험자 그룹을 보면 중성지방 수치가 심도깊고 지속적으로 감소한 데다 착수시점과 비교했을 때 평균 80% 감소한 것으로 분석됐다.

이와 함께 플로자시란 25mg 및 50mg을 투여한 전체 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 급성 췌장염 발생률이 83% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 조사됐다.

전체적으로 볼 때 플로자시란은 지금까지 일반적으로 양호한 내약성이 보고됐다.

‘PALISADE 시험’에서 플로자시란 25mg을 투여한 그룹에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 복통, ‘코로나19’ 비인두염 및 구역 등이 관찰됐다.

‘PALISADE 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과는 지난해 11월 16~18일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 심장협회(AHA) 2024년 사이언티픽 세션에서 발표되었고, 동시에 의학 학술제 ‘혈행’誌(Circulation)에 게재됐다.

또한 지난해 8월 30일부터 9월 2일까지 영국 런던에서 개최되었던 유럽 심장병학회(ESC) 2024년 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.