새 간세포암종 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

템피스트 테라퓨틱스 선택적 PPARα 길항제 아메잘파트

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 브리즈베인에 소재한 동종계열 최초 표적‧면역 매개성 항암제 개발 전문 생명공학기업 템피스트 테라퓨틱스社(Tempest Therapeutics)는 아메잘파트(amezalpat‧‘TPST-1120’)가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 6일 공표했다.

아메잘파트는 간세포암종(HCC) 치료제로 개발이 진행 중인 경구용 저분자 선택적 PPARα 길항제이다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 임상시험 비용에 대한 세금공제, FDA의 일부 등록 수수료 면제, 허가 취득 후 최대 7년까지 독점발매권 부여 등의 다양한 혜택을 기대할 수 있게 된다.

템피스트 테라퓨틱스社의 샘 와이팅 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 담당대표는 “아메잘파트가 간세포암종의 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것이 이처럼 역사적으로(historically) 난치성 종양의 하나로 손꼽히는 종양으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 새로운 치료대안이 절실히 요망되고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “템피스트 테라퓨틱스가 환자들의 삶을 향상시켜 줄 획기적인(groundbreaking) 항암제들을 개발하기 위해 사세를 집중해 오고 있다”며 “FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)고 폭넓은 합의를 도출함에 따라 간세포암종 환자용 1차 약제로 개발을 진행하기 위한 아메잘파트의 본임상 3상 시험을 지속적으로 준비해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 글로벌 피험자 무작위 분류시험으로 이루어진 임상 1b/2상 시험에서 다양하고 핵심적인 효능‧안전성 시험목표를 적용했을 때 긍정적으로 도출된 자료를 근거로 아메잘파트에 대해 ‘희귀의약품’ 지위를 부여한 것이다.

임상 1b/2상 시험은 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 아메잘파트와 기존의 표준요법제들인 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙) 및 ‘아바스틴’(베바시주맙)을 병용투여하거나 ‘티쎈트릭’과 ‘아바스틴’을 병용투여하면서 진행된 시험례이다.

시험을 진행한 력과 6개월 평균 총 생존기간 등을 평가했을 때 긍정적인 결과가 도출됐다.

예를 들면 아메잘파트를 복용한 피험자 그룹의 경우 객관적 반응률(ORR)이 30%로 집계되어 아메잘파트를 복용하지 않았던 대조그룹의 13%를 상회했다.

아울러 아메잘파트를 복용한 피험자 그룹에서 나타난 생존 유익성은 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 음성 종양을 나타낸 환자그룹과 베타-카테닌(β-catenin) 변이 종양을 나타낸 환자그룹 등 핵심적인 하위 피험자 그룹에서도 관찰됐다.

이 같은 내용은 종양세포들을 직접적인 표적으로 작용하거나 환자들의 면역계를 표적으로 작용하는 아메잘파트의 메커니즘과 궤를 같이하는 것으로 분석됐다.